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Ionis Pharmaceuticals公司于5月31日宣布，其研发的反义寡核苷酸药物donidalorsen在治疗遗传性血管水肿（HAE）的两项关键研究中取得了显著的成果。HAE是一种罕见的遗传性病症，其特征是身体多部位的严重肿胀，这种肿胀可能危及生命。Donidalorsen的治疗原理是通过减少前激肽释放酶（PKK）的生成，从而阻断HAE发作的机制。
在OASIS-HAE研究中，患者被随机分配接受donidalorsen的皮下注射，频率为每4周一次或每8周一次，剂量为80mg，或接受安慰剂，治疗周期为24周。结果显示，与安慰剂相比，donidalorsen显著降低了患者的HAE发作率，特别是在每4周注射一次的组别中，发作率降低了81%。此外，donidalorsen还显著减少了患者的中重度发作次数和需要急性治疗的发作次数，且生活质量得到了显著改善。
OASISplus研究进一步验证了donidalorsen的长期疗效和安全性。在该研究中，患者在完成OASIS-HAE研究的安慰剂对照治疗后，继续接受donidalorsen治疗，并观察了疗效的持续性和生活质量的进一步改善。数据显示，随着时间的推移，HAE发作率持续降低，患者的生活质量也有了显著提升。
此外，OASISplus研究还包括了一个转换队列，旨在评估那些已经接受过其他预防性药物治疗的患者转为使用donidalorsen后的疗效和安全性。结果显示，转换治疗后患者的发作次数没有增加，且每月平均发作率进一步降低，患者的生活质量也得到了持续改善。
Donidalorsen在所有研究中均显示出良好的耐受性，未出现严重不良事件。基于这些积极的研究结果，Ionis Pharmaceuticals计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交donidalorsen的上市申请。这些研究结果为HAE患者提供了一种新的治疗选择，有望改善他们的生活质量并减少发作带来的风险。
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