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Stoke Therapeutics 最近宣布了其研发中的反义寡核苷酸药物STK-001在治疗Dravet综合征儿童和青少年方面的积极临床试验结果。Dravet综合征是一种由SCN1A基因突变引起的严重遗传性癫痫，其特点是难以控制的癫痫发作和认知障碍。STK-001旨在通过增加功能性NaV1.1蛋白的水平来减少癫痫发作，该药物已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定。
在两项1/2a期临床试验和两项开放标签扩展研究中，STK-001显示出显著降低癫痫发作频率的效果，且患者对其具有良好的耐受性。具体来说，在治疗3个月后，患者的癫痫发作频率平均降低了85%，并且在6个月时仍保持了74%的下降幅度。此外，患者在认知和行为方面也显示出显著的临床改善，这与自然史研究中的数据形成对比，后者显示现有治疗对Dravet综合征患者的认知和行为改善有限。
Stoke Therapeutics计划与监管机构讨论进一步的随机对照注册研究计划，以推进STK-001的开发。这些数据为STK-001成为首个能够改变Dravet综合征疾病进程的药物提供了支持。
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