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美国食品药品监督管理局（FDA）预计将在5月对几款新药的批准申请作出决定，这些药物针对不同疾病领域，包括甲状旁腺功能减退症、营养不良性大疱性表皮松解症和肝细胞癌。以下是对这些药物的简要介绍：
Palopegteriparatide：由Ascendis Pharma开发的这种药物是一种甲状旁腺激素的前药形式，它通过每天24小时维持生理水平的甲状旁腺激素，来治疗甲状旁腺功能减退症。根据3期临床试验结果，palopegteriparatide能显著提高患者血清钙水平维持在正常范围内的比例，并减少患者的症状。该药物已在欧盟和英国获得批准，商品名为Yorvipath。
Prademagene zamikeracel：Abeona Therapeutics开发的基因疗法，通过逆转录病毒载体将功能性COL7A1基因整合到患者皮肤细胞中，实现长期基因表达。FDA已接受其生物制品许可申请，并授予优先审评资格。临床试验显示，该疗法可促进慢性伤口愈合和减轻疼痛。
Camrelizumab和Rivoceranib：由Elevar Therapeutics和恒瑞医药联合开发的这两种药物，前者是一种人源化抗PD-1单克隆抗体，后者是一种VEGFR小分子酪氨酸激酶抑制剂。它们联合用于治疗肝细胞癌，并已在中国获批。FDA已正式受理其用于不可切除或转移性肝细胞癌的一线治疗的生物制品许可申请。3期临床试验结果显示，该联合疗法能显著改善患者的无进展生存期和总生存期。
这些药物的批准将为患者提供新的治疗选择，有望改善他们的生活质量和生存率。同时，Elevar Therapeutics与恒瑞医药的合作，也展示了全球范围内对创新药物开发和商业化的关注和需求。
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