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Sionna Therapeutics近期成功完成了1.82亿美元的C轮融资，这笔资金将用于推进其创新小分子药物的临床研究，这些药物旨在全面恢复囊性纤维化（CF）患者体内CFTR蛋白的功能。通过稳定CFTR蛋白的核苷酸结合域1（NBD1），这些药物有望成为治疗CF的"first-in-class"药物。
此次融资由Enavate Sciences牵头，新加入的投资者包括Viking Global Investors和Perceptive Advisors，同时现有投资者如RA Capital、OrbiMed、TPG的The Rise Fund、Atlas Venture、囊性纤维化基金会、T. Rowe Price Associates，以及QIA全资子公司Q Healthcare Holdings也参与了投资。
CF是一种由CFTR基因突变引起的疾病，该基因编码的CFTR蛋白负责维持气道、消化系统和其他器官中粘液的自由流动。最常见的突变ΔF508会导致CFTR蛋白的NBD1在体温下异常折叠，从而严重影响其功能。
Sionna Therapeutics已经展示了其NBD1稳定剂的临床前数据，这些数据来自人支气管上皮细胞（CFHBE）模型，显示与互补调节剂联合使用时，能够恢复ΔF508-CFTR蛋白的成熟、运输和功能至接近正常水平。公司首个进入临床阶段的NBD1稳定剂SION-638已完成1期临床试验，确定了安全且耐受性良好的剂量，并达到了预期的暴露水平。
Sionna计划在2024年将两种新的NBD1稳定剂SION-451和SION-719推进到临床试验阶段。此外，公司还在开发针对CFTR蛋白不同机制的化合物，如SION-109，它针对NBD1与CFTR细胞内环4（ICL4）的相互作用界面，其1期临床试验已于2024年1月启动。
Sionna的总裁兼首席执行官Martin Babler先生是一位在生物技术领域拥有超过20年经验的资深领导者。在加入Sionna之前，他在Sage Therapeutics担任首席运营官，负责多项业务职能，并在公司发展中发挥了关键作用。
Sionna Therapeutics的这一轮融资和研究进展，为囊性纤维化的治疗带来了新的希望，并展示了公司在这一领域的创新能力和发展潜力。
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