2024年1月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，驯鹿生物递交的BCMA靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液新适应症获批临床，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力。
伊基奥仑赛注射液（驯鹿生物研发代号：CT103A；信达生物研发代号：IBI326）是一种靶向BCMA的CAR-T创新候选产品。该候选产品以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。此前，伊基奥仑赛注射液已被NMPA纳入突破性治疗品种，并获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的申请。2023年2月，FDA再次授予该药再生医学先进疗法资格和快速通道资格，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。今年6月30日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，驯鹿生物与信达生物联合开发的BCMA靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（曾用名：伊基仑赛注射液）已获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。
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本次重症肌无力新药临床试验申请（IND）的获批进一步拓展了伊基奥仑赛注射液的适应症范围，这也是其继视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）后获批IND的第二个自免领域适应症。重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的神经肌肉接头传递障碍疾病，是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。MG的主要临床表现为局部或全身肌肉的肌力下降，可累及眼肌、呼吸肌、四肢肌等重要肌群，对患者的生活质量产生巨大的负面影响，而且肌无力危象导致的吞咽或呼吸困难会危及生命。MG的主要致病抗体包括AChR、MuSK及LRP4抗体，极少部分患者血清无上述可检测到的抗体，称为抗体阴性ＭＧ。目前治疗MG的药物多为激素或非激素免疫抑制剂，但是现有疗法只能起到缓解效果，在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2024年1月26日，BCMA靶点共有在研药物185个，包含的适应症有66种，在研机构184家，涉及相关的临床试验408件，专利多达13594件……CAR-T细胞疗法的出现对于血液肿瘤治疗具有革命性意义，为血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望，尤其用于后线骨髓瘤患者可显著提高缓解率并延长生存期，改善了患者治疗效果和生存质量。期待伊基奥仑赛商业化一切顺利。
