2024年1月5日，拜耳（Bayer）公司及其全资子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）宣布，治疗帕金森病（PD）的在研基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）在1b期临床试验中达到主要终点，在11名接受治疗的患者中表现出良好的安全性。
AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体（AAV2）的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因。通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。GDNF是同源二聚体，也是转化生长因子（TGF）-β超家族的远亲成员。在中脑神经元细胞培养物中，重组人GDNF能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化，并增加高亲和力多巴胺摄取。长期以来，GDNF被认为有潜力治疗以“中脑多巴胺能神经元进行性退化”为特征的疾病，比如帕金森病。
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该研究达到了主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。根据帕金森病确诊的时间和筛查时的症状严重程度，11 名患者被分为两个组别：轻度帕金森病（六名患者）和中度帕金森病（五名患者）。1 所有患者对 AB-1005 的神经外科给药方式耐受性良好，目标壳核覆盖率为 63%±2%，大于覆盖率超50%的目标。AB-1005未出现严重不良事件，目前继续进行给药后5年的临床随访。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2024年1月6日，基因疗法这一药物类型共有在研药物4404个，包含的适应症有964种，靶点836个，在研机构1765家，涉及相关的临床试验3647件……AskBio准备在2024年第二季度的科学会议上展示这18个月的研究数据，包括次要终点的数据。期待该疗法后续研发顺利。
