2023年12月22日，美国FDA网站显示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals联合开发的每月一次、可由患者自己皮下注射的反义寡核苷酸（ASO）疗法Wainua（Eplontersen）获批上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性的多发性ATTRv-PN。
Eplontersen是一款利用Ionis配体偶联反义（LICA）技术开发的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法，可由患者自己进行一月一次的皮下注射，减少TTR的积累，治疗遗传性和非遗传性ATTR。Ionis与阿斯利康于2021年12月29日达成合作，阿斯利康预付2 亿美元，由Ionis 授予阿斯利康其配体结合反义 (LICA) 研究药物Eplontersen在美国的商业化权利，以及在世界其他地区的独家权利，Ionis有望获得最高35亿美元的总付款。目前，这款疗法治疗ATTRv-PN的上市注册申请正在接受FDA审评，在国内正在进行三期临床试验。
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根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达反义寡核苷酸药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年7月26日，反义寡核苷酸这一药物类型共有在研药物503个，包含的适应症有334种，靶点222个，在研机构329家，涉及相关的临床试验966件……期待Eplontersen的后续表现。
