近日，Arcellx公布了旗下细胞治疗产品CART-ddBCMA（现名为anitocabtagene autoleucel，anito-cel）1期扩展研究的最新临床数据。根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准，所有受试者的总缓解率（ORR）达到100%，并且带有预后不良因素的患者出现了深入而持久的缓解。
anito-cel是一款靶向BCMA的CAR-T，其应用了一种名为D域（D-Domain）新的合成结合域来代替传统的scFv作为胞外抗原结合区。其与靶细胞上的抗原接触后，ddCAR能激活T细胞以杀死靶细胞，目前Arcellx正用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。anito-cel目前正在进行2期临床研究，它已被美国FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和再生医学先进疗法认定。值得注意的是，anito-cel是吉利德/Kite看中的管线，通过与Arcellx公司合作授权，吉利德/Kite已经获得anito-cel在美国的独家权益。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
Anito-cel目前正在进行2期临床研究，它已被美国FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和再生医学先进疗法认定。在2023年10月15日数据截止时，剂量为1.15亿（+/-10）个CAR+ T细胞的给药方案仍然耐受良好。使用anito-cel出现的不良反应，包括细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），均在可控范围内。试验过程中无3级（或以上）CRS病例，仅有一例（3%）3级ICANS病例，此前未报告其他不良反应病例。试验中未观察到组织靶向毒性，未发现迟发性神经毒性事件或帕金森病症状。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达BCMA靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月15日，BCMA靶点共有在研药物187个，包含的适应症有41种，在研机构176家，涉及相关的临床试验401件，专利多达13142件……CAR-T细胞疗法的出现对于血液肿瘤治疗具有革命性意义，为血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望，尤其用于后线骨髓瘤患者可显著提高缓解率并延长生存期，改善了患者治疗效果和生存质量。期待anito-cel后续研发一切顺利。
