2023年12月14日，和誉医药宣布，其创新CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）获美国FDA授予快速通道资格，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。此前，pimicotinib于今年1月获得FDA授予突破性疗法认定。
pimicotinib是和誉医药研发的 一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明， 阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。此前，pimicotinib曾获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，并获得美国FDA授予突破性疗法认定。2023年6月8日， pimicotinib（ABSK021）被欧洲EMA授予优先药物资格（PRIME），用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤("TGCT")患者。2023年9月11日，和誉医药宣布其创新CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）获欧洲药品管理局（以下简称"EMA"）批准进入一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期临床，该研究主要评估该药针对腱鞘巨细胞瘤患者("TGCT")的有效性和安全性。pimicotinib这项全球多中心3期临床研究已在中美同步开展入组，其结果会用于中、美、欧洲市场的NDA申报。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
Pimicotinib治疗腱鞘巨细胞瘤的临床1b期试验结果，已在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上展示。研究中该候选药展现出了良好的疗效和安全性，依据独立评审委员会（IRC）基于RECIST1.1的评估，50mg一天一次剂量组的 客观缓解率达到了77.4%，且没有发现明显的肝脏毒性。89.8%的患者仍在持续接受治疗中。接受pimicotinib治疗后的关节活动度、疼痛和僵硬度均显示出缓解的趋势。
CSF-1R是细胞因子CSF-1受体，同时是受体酪氨酸激酶中的重要一员，该靶点与炎症的发生、发展紧密相关。在肿瘤微环境（TME）中，CSF-1R与其配体CSF-1的信号可以传导诱导肿瘤相关巨噬细胞(TAM)的分化和存活，进而促进肿瘤细胞生长。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 CSF-1R 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月12日，CSF-1R靶点共有在研药物60个，包含的适应症有106种，在研机构99家，涉及相关的临床试验1134件，专利多达7825件……CSF-1R靶点在抗肿瘤方面有着优秀的治疗潜力，期待能有更多该类新药获批上市，造福患者。
