近日，Vor Bio公布了其正在研发的干细胞疗法tremtelectogene empogeditemcel（trem-cel）治疗急性髓样白血病（AML）患者的首次人体研究的最新临床数据。至今，所有七名接受治疗的病人都显示出trem-cel的中性粒细胞植入。
trem-cel是由CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞和祖细胞（HSPC）组成的同种异体疗法，在体外敲除造血干细胞的CD33基因，回输到患者体内后将产生无CD33的健康细胞。这就意味着，针对CD33的治疗方法可以特异性杀伤肿瘤细胞，而不会误伤新产生的健康细胞，这种方法与靶向CD33的药物联合使用，可能会产生更持久的抗肿瘤活性和安全性。trem-cel旨在替代复发风险高的AML患者的标准移植治疗。
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研究结果表明，接受trem-cel治疗的七个病例中，中性粒细胞植入的中位时间为10天。这进一步说明，从生物学的角度看，CD33并不是绝对必需的。此外，患者血小板恢复的中位时间为15.5天，不包括一例先前有抗血小板抗体（即免疫性血小板减少症）病史的病例。所有接受CD33靶向抗体偶联药物（ADC）Mylotarg治疗的病例，通过重复剂量实现了血液学保护，避免了出现严重的血细胞减少病症。 这说明trem-cel移植能够保护病人的健康细胞免受Mylotarg治疗中常见的靶向毒性（即骨髓压制）。这种血液学保护特性为Mylotarg剂量递增提供了支持。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年11月2日，共有87种针对CD33靶点的药物正在研发中，包括26种适应症，86个研发机构正参与相关临床试验205项，已申请专利20652项。Vor Bio计划同种异体CD33 CAR-T疗法VCAR33的IND申请，它与Trem-cel联用可能会达到更优的治疗效果。
