2023年10月26日，渤健（Biogen）公布了一项新闻，他们正在开展的tau蛋白靶向反义寡核苷酸（ASO）疗法BIIB080用于治疗轻度阿尔茨海默病（AD）的1b期临床试验取得了积极结果。分析显示，患者经过这种疗法后呈现出认知下降改善的趋势。这是首个显示出能够降低tau蛋白聚集，并在患者临床效果上显示出积极趋势的tau蛋白靶向药物。
BIIB080（ISIS-814907）最初被Ionis Pharmaceuticals发现的一种在研ASO疗法，目的在于靶向微管相关蛋白Tau（MAPT）的mRNA，来阻止tau蛋白的产生。2019年12月，Biogen和Ionis共同行使了许可选择权，并获得了全球独家特许权使用费许可，用于开发和商业化BIIB080（tau ASO）。
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近期公布的数据表明，BIIB080降低了早期阿尔茨海默病患者脑脊液（CSF）内的可溶性tau蛋白含量，此结果具持续性并呈现剂量依赖关系。通过正电子发射断层扫描（PET）对脑复合物进行评估后发现，BIIB080还减少了聚集的病理性tau蛋白。此外，BIIB080是首个表现出降低tau蛋白聚集并在临床方面有利的药物，目前该药的II期临床已经在进行。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截至到2023 年10月27日，Tau靶点一共有在研药物110个，涵盖了53种适应症，研究机构125家，相关的临床试验286项，专利高达21472项。Biogen已经上市的Spinraza证明了ASO药物的商业价值，即使在罕见病领域也有显著的市场表现。期待这款靶向Tau反义寡核苷酸疗法BIIB080能够研发顺利
