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口服皮质醇合成抑制剂磷酸奥西卓司他拟纳入优先审评

智慧芽新药情报库 | 2023-10-18 |

10月16日,中国药品监督管理局药品审评中心(CDE)在其官方网站上公告了一项消息:Recordati集团在中国的全资子公司锐康迪医药的一款名为磷酸奥西卓司他薄膜衣片的新药品,正计划进入优先审评程序。这款药品的主要用途是治疗成人内源性库欣综合征,也被叫做内源性皮质醇增多症。根据公开的数据,这款药品是一种名为Isturisa(osilodrostat)的新型口服皮质醇合成抑制剂。这类药物在欧盟、美国等地区已经获得了批准,可以用于治疗成人库欣病。2019年7月,这款药品的全球开发和推广权则从诺华(Novartis)转让给了Recordati公司。

库欣综合征是由多种病因导致的肾上腺皮质长期过量分泌皮质醇所产生的一组症候群,其中库欣病是内源性库欣综合征常见的病因。这个疾病大多出现在40~45岁的成年人中,而且女性多于男性。该症状最广泛和最常见的并发症有高血压、糖尿病、骨质疏松症以及代谢综合征,因为这些原因,大部分患者会死于心脑血管疾病或者严重的感染。

磷酸奥西卓司他薄膜衣片(LCI699)也是一种新型口服皮质醇合成抑制剂。这个药物可以通过抑制肾上腺皮质醇的合成,抑制过量皮质醇的产生,从而控制或将患者的皮质醇水平稳定在正常范围。在此之前,这种药品已经获得了FDA的孤儿药资格。在2020年3月,FDA宣布了对该药品的批准,可以用于治疗成年库欣病患者,包括那些无法接受垂体手术,或者在接受手术后还会再度发病的患者。FDA在新闻公告中还提到,这是FDA首次批准的一种能直接解决皮质醇过量的药物,主要是通过阻断11β羟化酶并阻止皮质醇合成来实现。这款药品的疗效和安全性已经在一项包含137名成人患者的研究中得到证实。在这次为期24周的单臂,开放标签的临床试验中,几乎有一半的患者在接受治疗24周之后,皮质醇水平已经降低到正常范围。

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