近日，Avidity Biosciences公布了其针对1型强直性肌营养不良（DM1）病患的治疗药AOC 1001在MARINA的1/2期临床试验和开放性标签扩展研究MARINA-OLE中取得了积极的成果。研究结果指出，DM1病患的多项功能结果已有所提升，同时AOC 1001的长期使用安全性和耐受性表现良好。
AOC 1001是通过Avidity Biosciences 的AOC平台生产出来的，由一款针对1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体和针对DMPK mRNA的siRNA偶联而成，主要目标是降低强直性肌营养不良症1型（Myotonic dystrophy type 1, DM1）患者在成纤维细胞中异常DMPK mRNA的水平，从根本上解决DM1。临床前期研究数据表明，AOC 1001有能够成功将siRNA传输到肌肉细胞中，导致在各种肌肉类型（如骨骼肌、心肌和平滑肌）中DMPK mRNA产生持久的剂量依赖性降低。
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MARINA试验是一项随机双盲、安慰剂对照的1/2期临床研究，目的是评估成年人DM1病患接受AOC 1001静脉注射的安全性和耐受性。在MARINA-OLE试验中，已完成MARINA试验的所有37名参与者还在接受AOC 1001的治疗。在MARINA试验中接受安慰剂治疗的10名参与者在MARINA-OLE试验中开始接受AOC 1001治疗。AOC 1001的安全性和耐受性数据都包括来自MARINA和MARINA-OLE的数据。数据显示，AOC 1001在其他功能性指标（包括手部握力、肌力和患者报告结果）上均有改善，进一步巩固了之前报告的肌张力、肌力和活动能力改善的积极数据。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截至2023年10月12日，DMPK靶点共有在研药物19个，包含的适应症有13种，在研机构25家，涉及的临床试验4项，获得的专利多达1743项……现阶段，全球开发AOC药物的公司包括Avidity、Tallac Therapeutics、Dyne Therapeutics、Denali Therapeutics和Gennao Bio等。这些公司开发的AOC项目面向的适用症涵盖了肌肉疾病、中枢神经系统疾病和癌症。作为首个应用于临床的AOC药物，AOC 1001有望为DM1病患提供新的治疗选择。
