2023年10月7日，赛诺菲发布公告，其罕见病新药艾夫糖苷酶α（又名：耐而赞）注射液已经得到国家药监局的批准上市，主要用于治疗庞贝病（即酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏病）患者的长期酶替代疗法。
艾夫糖苷酶α是一种第二代酶替代疗法，可以靶向6-磷酸甘露糖（M6P）受体，从而改善GAA对肌肉细胞的传递，这样过剩的糖原可以被分解，减轻患者肌肉细胞的受损。2021年的8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了该产品的上市，适用于1岁以上的晚期庞贝氏病患者；2022年的6月，在欧洲也拿到了上市许可。中国国家卫生健康委员会在2018年5月公布的《第一批特殊疾病目录》中将庞贝病列为一项。艾夫糖苷酶α在中国的上市，无疑给这类病症的患者增加了新的治疗可能。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
COMET研究是一个关键的III期临床试验，进行了随机、双盲、多国、多中心的评估，旨在衡量艾夫糖苷酶α在100名庞贝病患者中的疗效与安全性。97周的扩展分析表明，使用艾夫糖苷酶α治疗的患者，与基线相比，力量肺活量（FVC）的预测值百分比提高2.65 (1.05) 百分点，6分钟走路试验（6MWT）的距离增加了18.60 (12.01) 米；自一代酶代替治疗药物转至接受艾夫糖苷酶α治疗的患者，FVC的预测度百分比提高了 0.36 (1.12) 个百分点，6MWT距离增加了4.56 (12.44) 米。此外，在初期分析期，艾夫糖苷酶α安全性良好，扩展研究阶段也没有发现新的不良反应事件。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，到2023年10月09日为止，GAA靶点的研发药物共有36种，涉及的适应病症有20种，参与研发的机构有53个，相关的临床试验有336个，申请专利数量高达13029项。目前艾夫糖苷酶α已经在全球多国和地区获得批准，包括美国、欧盟、日本、中国、加拿大、澳大利亚和巴西等，并被FDA评为突破性疗法。赛诺菲开发的另一款庞贝病治疗注射药阿糖苷酶α（商业名：美尔赞）早在2017年已在中国上市，用量为20mg/kg，需要终生用药，如今在中国的部分省份和城市已经纳入医保。期待阿糖苷酶α和艾夫糖苷酶α两款新药为中国的庞贝病患者带去更有效的治疗方案。
