2023年的9月14日，迪哲医药公告，由其自主研发的一款具有高选择性JAK1抑制功效的药物戈利昔替尼的新药上市申请，已经获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的正式受理，此药物有望用于治疗复发/难治性的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）。值得关注的是，这是迪哲医药公司今年提交上市申请的第二种创新药，此前，其另一新型药物EGFR-TKI舒沃替尼已于今年8月在我国获得上市许可。
戈利昔替尼是一款高选择性的JAK1抑制剂，它首次应用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL），目前正在我国、美国、韩国和澳大利亚等国家进行关键的临床试验。在2022年，美国FDA已经对戈利昔替尼进行r/r PTCL的治疗授予了快速通道资格。JAK1是JAK 分子家族的一个亚型，JAK 分子家族是生物体内细胞信号通路的关键激酶和中心节点。2023年8月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站上公示迪哲医药的JAK1抑制剂戈利昔替尼的胶囊拟纳入优先审评，预定应用领域为：对于接受过至少一次标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。
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2023年的6月6日，迪哲医药在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告，报告了JAK1抑制剂戈利昔替尼在针对复发/难治外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的全球关键研究数据。r/r PTCL的治疗目前尚无共识，临床上亟待有效的治疗方案，而戈利昔替尼可能打破这个治疗难题。根据独立影像评估委员会(IRC)对戈利昔替尼在88个标准治疗失败的病例中的评估，该药的有效缓解率（ORR）可达44.3%，21个患者基本康复（CRR：23.9%），防癌效果覆盖了许多常见的PTCL病理亚型。中位缓解持续时间（DoR）尚未达到，最长DoR达16.8个月（且患者仍在治疗和缓解中）。安全性方面，中位相对剂量强度为100%，最长治疗持续时间为18个月，不良反应多为血液学指标异常，临床易监控、易管理。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截至2023年9月15日，JAK靶点共有221个在研药物，适应症有217类，研发机构有259个，涵盖的临床试验有2144次，还有21788种专利权。2022年JAK抑制剂市场已达近百亿美元规模，由于独具先进优势，一代全面JAK抑制剂仍占有主导地位。而以艾伯维为首的二代JAK抑制剂乌帕替尼正在逐步侵蚀一代JAK抑制剂的市场份额。期待这款由我国自主研发的JAK1抑制剂戈利昔替尼研发顺利。
