2023年9月11日，和誉医药成功获取欧洲药品管理局（EMA）的批准，他们的研发的CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021），将正式进入一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期临床试验。这次临床试验的重点在于测定这种新药对于腱鞘巨细胞瘤患者("TGCT")治疗的有效性和安全性。
pimicotinib是和誉医药旗下研发中的全新口服、高选择性、高活性的CSF-1R小分子抑制剂。一直以来，很多研究都已经证明，CSF1/CSF-1R信号通路是调控巨噬细胞功能的重要途径，所以在许多涉及巨噬细胞的疾病治疗中，这一通路起着至关重要的作用。在此之前， pimicotinib已经在中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）和美国FDA得到了突破性治疗药物的认定。到了2023年6月8日，pimicotinib（ABSK021）被EMA授予优先药物资格（PRIME），并确定为治疗无法手术的腱鞘巨细胞瘤("TGCT")患者的首选药物。如今，全球多中心3期临床研究已在中美同步开展，并将继续扩大到欧洲，研究结果将会支持在中、美、欧洲市场的新药申请（NDA）。
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Pimicotinib针对腱鞘巨细胞瘤的一期b临床试验结果也已在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上呈现。在实验中，该药展现出了良好的疗效和安全性。根据独立审查委员会（IRC）基于RECIST1.1的评估，在每天一次、50mg剂量的药物使用下，TGCT患者的客观缓解率达到了高达77.4%，并未发现有显著的肝毒性。此外，接受pimicotinib治疗的患者中，高达89.8%的人仍在持续观察治疗效果，同时他们的痛感、僵硬度和关节活动度也有明显改善。
CSF-1R，是细胞因子CSF-1的受体，也是重要的受体酪氨酸激酶的一部分，与炎症的产生和发展有着密不可分的联系。在肿瘤的微观环境（TME）中，CSF-1R和配体CSF-1的信号传导对于肿瘤相关巨噬细胞(TAM)的分化和存活非常重要，所以可以通过这一点促进肿瘤细胞的生长。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，到2023年9月12日末，研发中的CSF-1R靶向药物已经达到了60种，覆盖的疾病类型有106种，有99个机构正在研发相关的新药，相关的临床试验数量高达1134件，已经授权的专利数量达到了惊人的7825件。CSF-1R靶点为抗肿瘤疗法提供了极大的潜力，我们期待未来能有更多此类新药应用于临床，造福于患者。
