近日，Neurocrine Biosciences公司公开了关于小分子抑制剂新药Ingrezza（valbenazine）的最新研究数据，具体来说，这些数据涉及KINECT-HD的三期临床试验发现。这些结果说明，在药物治疗过程的第2周至第12周期间，相较安慰剂，Ingrezza在改善亨廷顿病（HD）相关舞蹈病（chorea）方面表现更优。
valbenazine是一种针对囊泡单胺转运体2（VMAT2）的小分子抑制剂，其工作机制是降低突触前多巴胺的含量，以此减轻舞蹈症和动作障碍的症状。由于valbenazine可针对性地抑制VMAT2，因此被认为能够减少过度的多巴胺信号，从而降低不可控运动的减少。今年8月18日，valbenazine已获取FDA的批准，用于治疗成年亨廷顿病患者的舞蹈症。
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KINECT-HD是一项采用随机双盲、安慰剂对照的研究，主要用于评定Ingrezza的疗效和安全性。之前发布的主要临床试验结果表明，Ingrezza能将舞蹈病的严重程度降低3倍，从临床试验开始到第12周，服用Ingrezza的组别舞蹈症严重性评分比安慰剂组别的评分提高了4.6分；而安慰剂只有1.4分。在试验的第12周，Ingrezza使得近半数病患的舞蹈症病症状出现“非常大的改善”或“显著改善”。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，直到2023年9月1日，VMAT2的药物研究共有27个，涉及的疾病种类有22种，共有61个研究机构参与，相关的临床试验达到了91个，专利数量高达1512个。此前，全球仅有3种药物氘代丁苯那嗪、丁苯那嗪和硫必利被批准用于治疗亨廷顿病。Valbenazine的批准使亨廷顿病患者有了新的治疗选择。
