2023年的8月30日，阿斯利康旗下研发的第三代C5抑制剂Gefurulimab在中国开展了 III期临床试验ALXN1720-MG-301（登记号：CTR20232711），目标群体为全身型重症肌无力患者。然而，这项研究早在2022年9月就已在ClinicalTrials.gov网站上登记（登记号：NCT05556096），而此次启动的研究是在国内的部分。
Gefurulimab由Alexion Pharmaceuticals（阿斯利康的子公司）研发，这是一款迷你双抗（25kD），仅包括靶向C5抗体的重链可变区域（VH），以及对白蛋白（Albumin）特异性结合的抗体片段。这款药物的分子量较小，可以提供更优秀的渗透性，而且，它与白蛋白的结合可以延长其半衰期。Gefurulimab有望成为一款居家使用的每周一次的皮下注射疗法。
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由于补体系统失衡涉及到多种疾病的病因，所以针对这个系统的药物研发得到了越来越多的关注，特别是针对C5和相关受体的药物。Alexion Pharmaceuticals是补体药物研发领域的领头羊。2007年，人源化抗人C5单克隆抗体Eculizumab（依库珠单抗，商品名Soliris®）成为Alexion的首款获批产品，用于治疗PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）和非典型溶血性尿毒症（aHUS）。Eculizumab能特异性地与人C5蛋白结合，阻断强效促炎性蛋白C5a的生成，并进一步阻止末端补体复合物的形成。使用Eculizumab治疗可减轻PNH患者的血管内溶血，并降低非典型溶血性尿毒症患者的补体水平。在2018年，Alexion推出了长效C5补体抑制剂Ravulizumab（商品名Ultomiris®），它可以快速、有效且持久地降低血液中游离C5的水平，并且只需要每8周取药一次，极大地提高了患者的生活质量。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，到2023年的8月31日为止，在研究中的C5靶向药物共有45种，覆盖的适应症有77种，涉及的研发机构有65个，涵盖的临床试验为368个，专利数量超过187262个。补体蛋白C5已经被证明是一个非常成功的补体药物靶点，其首个药物Soliris（依库珠单抗）在2020年的销售额达到40.64亿美元，而在2022年的销售额为37.62亿美元。第三代C5抑制剂Gefurulimab的研发动态，有望进一步巩固阿斯利康在C5补体蛋白领域中的竞争地位。
