近日，Aspen Neuroscience 宣布其自体细胞疗法ANPD001的新药临床试验（IND）申请已获美国FDA批准，很快将正式启动ANPD001的临床试验。这种疗法旨在替代因病态丧失的多巴胺神经元，以治疗帕金森病（PD）。
ANPD001是Aspen Neuroscience研发的自体神经元替换疗法，旨在治疗帕金森病。Aspen采用定制的三步制造过程，从患者自己的皮肤细胞开始，并运用诱导多能干细胞（iPSC）技术将其转化为多巴胺神经元前体细胞（DANPCs），再通过手术将这些细胞移植到患者体内，替代因病变而丢失或损坏的细胞。在每个制造步骤中，都会使用Aspen独特的基于人工智能的基因组学检测来评估细胞质量。ANPD001的试验标志着Aspen向个性化再生医学领域迈进。这项研究将是美国首个自体iPSC来源疗法的多中心1/2a期临床试验。
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帕金森病（Parkinson′s disease），又称震颤麻痹，是一种老年神经系统退行性疾病，主要与大脑黑质多巴胺能神经元的变性死亡有关。这种疾病主要以静态震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍为特征，同时还可能出现抑郁、焦虑和嗅觉减退等症状，严重影响患者的生活质量。全球帕金森病患病人数位居前列的中国，预计到2030年，患者数量将从2005年的199万人增加到500万人，几乎占到全球帕金森病患者总数的一半。
根据智慧芽新药情报库的数据，截止到2023年8月12日，iPSC这种药物类型总共有94种在研药物，包含82种适应症，8个靶点，63家在研机构，涉及到的临床试验数量达到30个。iPSC是近年来干细胞领域最重要的突破之一，已经成为生命科学领域的一个重要研究方向，但其临床应用仍处于起步阶段，产业应用还处在早期阶段。期待ANPD001能够在临床试验中取得进展，为帕金森患者提供新的治疗选择。
