2023年6月27日，联拓生物宣布，其心肌肌球蛋白抑制剂mavacamten（商品名：Camzyos）正式获得新加坡卫生科学局的上市批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。今年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受mavacamten用于治疗有症状的oHCM成人患者的新药上市申请，并将其纳入了优先审评。
Mavacamten是一种β-心肌肌球蛋白的小分子变构调节剂，其通过抑制肌钙-肌球蛋白结合，阻止肌桥形成，从而在根本上改善心肌收缩的功能亢进和心肌细胞的能量利用问题，进而改善心肌的舒张功能，改善患者症状。百时美施贵宝 在 2020 年 11 月以 131 亿美元收购了 MyoKardia 公司，而该公司的主要资产正是 Mavacamten。在此之前的 2020 年 8 月，国内联拓生物也宣布与 MyoKardia 达成战略合作以 4000 万美元首付款 + 1.475 亿美元监管和销售里程碑付款，引进了 Mavacamten 在中国及其他亚洲地区开发和商业化权利。
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今年4月26日，联拓生物宣布mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的III期EXPLORER-CN研究达到主要终点。III期EXPLORER-CN研究在中国共招募了81名有症状（NYHA心功能II或III级）的oHCM患者。所有受试者在筛选时的LVOT压差（静息或Valsalva 激发）均大于等于50mmHg。结果显示，与安慰剂相比，mavacamten从基线到第30周为患者带来了具有统计学和临床意义的 Valsalva左心室流出道（LVOT）压差的改善（p＜0.001）。在所有次要终点方面 Mavacamten 均显示出改善，包括第 30 周静息状态下 LVOT 峰值压差较基线的变化、第 30 周 Valsalva 激发的 LVOT 峰值压差 <30 mmHg 的受试者比例和第 30 周 Valsalva 激发的 LVOT 峰值压差 <50 mmHg 的受试者比例等。在安全性方面，试验的安全性结果与之前 Mavacamten 在有症状的 oHCM 的研究结果相一致，没有观察到新的安全性信号。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止2023年6月29日，梗阻性肥厚型心肌病 适应症共有在研药物4个，包含的靶点有1种，在研机构10家，涉及相关的临床试验79件，专利171件……期待Mavacamten早日在国内上市，给相关患者带来新的治疗选择。
