近日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，美国FDA已受理exagamglogene autotemcel（exa-cel）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗严重镰状细胞病（SCD）和输血依赖性地中海贫血（TDT）。FDA授予SCD适应症优先审评资格，PDUFA日期为2023年12月8日，TDT适应症的PDUFA日期为2024年3月30日。
exa-cel是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。exa-cel可以提高HbF水平，帮助缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象（VOC）。
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此前公布的临床试验结果显示，exa-cel具有一次治疗，提供功能性“治愈”的潜力。在接受治疗的44名输血依赖性β地中海贫血患者中，42名在随访时间为1.2~37.2个月时，不再需要接受输血，剩余两名患者接受的输血水平分别降低75%和89%。所有31名接受治疗的严重镰刀型细胞贫血病患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 ，截止到 2023 年6月17日，CRISPR/Cas这一药物类型共有在研药物26个，包含的适应症有30种，靶点13个，在研机构21家，涉及相关的临床试验23件。。。CRISPR/Cas疗法是非常具有想象力的新药，在众多基因相关疾病中有着广泛的用途。由于该类疗法在各国监管机构中处于非常谨慎的审批态度，整体临床开发进度较慢，期待其未来的发展。
