2023年6月7日， FibroGen公布了pamrevlumab治疗无法步行的（non-ambulatory）杜氏肌营养不良症（DMD）患者的III期LELANTOS-1安慰剂对照试验的数据。与基线相比，在背景疗法糖皮质激素基础上接受pamrevlumab治疗并未在第52周达到患者上肢功能2.0（PUL 2.0）评分改善的主要终点。pamrevlumab总体上安全性和耐受性良好，治疗中出现的大多数不良事件为轻度或中度。
Pamrevlumab是FibroGen开发一种首创(first-in-class)全人源化抗体，可靶向抑制CTGF的活性。CTGF是组织重塑和纤维化的中心介质，涉及广泛的纤维化和增生性疾病，影响全身器官系统。这些疾病的特征是持续的过度瘢痕化，导致器官功能障碍和衰竭，其中许多疾病几乎没有有效的治疗选择，包括特发性肺纤维化(IPF)、胰腺癌、杜氏肌营养不良(DMD)。Pamrevlumab已经获得治疗IPF、胰腺癌和DMD的孤儿药资格认定，还获得了FDA授予治疗IPF和局部晚期不可切除胰腺癌患者的快速通道资格认定。
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除了开展治疗DMD研究以外，pamrevlumab还被开发用于治疗局部晚期不可切除胰腺癌和特发性肺纤维化。这3个适应症临床研究均已处于III期临床阶段，此次DMD适应症III期研究失败，为该药的研发蒙上了阴影
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年6月9日，CTGF靶点共有在研药物17个，包含的适应症有33种，在研机构21家，涉及相关的临床试验84件，专利多达3914件。。。CTGF靶点目前有着非常大的潜力可以挖掘，期待有更多该靶点的新药进入研究，解决诸如DMD、IPF这些一非常棘手的疾病。
