近日，Precision BioSciences发布了其同种异体CAR-T管线中的主要候选疗法azercabtagene zapreleucel（azer-cel），以及免疫逃避细胞疗法PBCAR19B的最新临床进展。两款药物均为靶向CD19的“现货型”CAR-T疗法，在血液系统恶性肿瘤中有着不俗的潜力。
Azer-cel是一种靶向CD19的同种异体CAR-T候选疗法，该疗法利用了Precision公司的ARCUS基因组编辑技术对供体来源的T细胞进行修饰，由此所产生的细胞产品可以识别肿瘤细胞表面蛋白CD19——这是多种B细胞癌症中一个重要且经过验证的靶点。
截至2023年5月30日，研究人员在接受azer-cel治疗的复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者中观察到持续的高缓解率和可接受的安全性特征。在所有可评估的受试者（n=61）中，ORR为58%，完全缓解（CR）率为41%。Azer-cel的治疗效果在那些接受过自体CAR-T治疗后复发的受试者（n=18）中最显著——这些受试者中ORR为83%，CR率为61%。此外，azer-cel治疗的长期效果良好。在自体CAR-T治疗后复发的可评估受试者（n=11）中，55%患者的缓解持续时间大于6个月。
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另一个同种异体项目PBCAR19B，与azer-cell相比，该资产处于1期试验的早期阶段，公司计划让其与其他自体细胞疗法正面竞争，而不是用于复发的患者。1期临床研究结果显示，所有可评估的受试者的ORR较高，且安全性可接受。在剂量水平2（5.4亿个细胞）试验组观察到了MRD-以及初步的治疗持久性的证据。剂量水平2试验组的7例可评估受试者中5例为DLBCL、2例为套细胞淋巴瘤，这些患者经过PBCAR19B治疗后达到了71%的ORR和43%的CR率。其中，DLBCL患者的ORR为80%，CR（MRD-）率为60%。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 CAR-T 药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年6月3日，CAR-T这一药物类型共有在研药物1112个，包含的适应症有276种，靶点189个，在研机构502家，涉及相关的临床试验1673件。。。CAR-T疗法属于非常热门的研发领域，全球已经有7款CAR-T疗法上市。国产药企传奇生物是这个赛道的佼佼者，也是国内为数不多新药出海成功的企业之一。
