5月31日，圣因生物（SanegeneBio）宣布其自主研发的siRNA药物SGB-3403的1期临床研究在澳大利亚完成首例受试者用药。
SGB-3403是一种靶向肝细胞 PCSK9 的 siRNA-GalNAc 结合物，采用了圣因生物独特创新的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏PCSK9的合成。GalNAc递送药物的安全性、有效性、稳定性也已得到大量数据验证。临床前试验数据显示，SGB-3403具有良好的安全性、耐受性，在多个临床前动物疾病模型中（包括高血脂的食蟹猴模型）均显示出优于对标产品的疗效，通过更低的给药剂量和给药频次，起到持续降低LDL-C的作用，降低LDL-C可达40%-70%，有望成为同类最优（best-in-class）。
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本项临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药递增剂量和多次给药剂量递增的I期研究，主要目的是评估SGB-3403在健康受试者及低密度脂蛋白胆固醇（Low Density Lipoprotein Cholesterol，LDL-C）升高受试者中皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学特征和药效学特征。期待SGB-3403临床试验进展顺利。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 PCSK9 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年6月2日，PCSK9 靶点共有在研药物88个，包含的适应症有35种，在研机构113家，涉及相关的临床试验497件，专利多达6863件。。。目前全球PCSK9 靶点在研siRNA药物有10款，SGB-3403市场前景明朗。
