Vertex Pharmaceuticals是一家成立于1989年的美国药企，总部位于马萨诸塞州，是一家上市公司，股票代码为NASDAQ: VRTX。该公司的主要业务是生产和销售用于治疗肺部疾病、肾脏疾病、血液系统疾病等疾病的药物。Vertex Pharmaceuticals在新药研发方面有着丰富的经验和领先的技术，其新药研发流程中的管线布局和技术平台也有许多独特之处。
在新药研发流程中，Vertex Pharmaceuticals拥有一条完整的药物管线，涵盖了从药物发现、临床前研究到上市和市场营销的全过程。根据智慧芽新药情报库的数据，Vertex Pharmaceuticals目前有3个药物处于药物发现阶段，4个药物处于临床前阶段，14个药物处于临床1期，14个药物处于临床2期，7个药物处于临床3期，1个药物处于申请上市阶段，5个药物已经获得批准上市，还有47个药物处于暂停或中止状态。
此外，该公司还专注于小分子化药、干细胞疗法、基因疗法和CRISPR/Cas等方面的新药开发技术平台，其中小分子化药的数量最多，达到了33种，表明该公司在小分子化药领域有着深入的研究和布局。
在疾病领域方面，Vertex Pharmaceuticals主要专注于感染、免疫系统疾病、内分泌与代谢疾病、神经系统疾病、肿瘤、血液及淋巴系统疾病等领域的新药研发。该公司的新药研发涉及的疾病范围广泛，具有很强的覆盖面和深度。此外，Vertex Pharmaceuticals在新药研发中最常开发的5个靶点是CFTR、P-gp、Nav1.8、APOL1和ATR。其中，CFTR靶点是该公司研发最为专注的靶点之一，有13种药物与之相关。这表明Vertex Pharmaceuticals在靶点的布局能力方面也有着很高的水平。
