Alexion Pharmaceuticals是一家总部位于美国康涅狄格州的上市药企，成立于1992年，旗下拥有多家子公司。该公司的股票在纳斯达克股票交易市场上交易，股票代码为ALXN。Alexion Pharmaceuticals致力于研究、开发和销售用于治疗罕见病的药物，其专注于治疗罕见病的定位使其成为该领域的领先者之一。
根据智慧芽新药情报库中的数据，Alexion Pharmaceuticals在新药研发方面具有广泛的管线布局和多样化的技术平台。在新药研发流程中，该公司处在临床前、临床1、临床2和临床3等各个阶段的药物数量都不少于6个，并且非在研药物阶段的药物数量也达到了47个，这说明Alexion Pharmaceuticals在新药研发方面拥有深厚的布局能力和开发实力。
Alexion Pharmaceuticals主要的新药开发技术平台包括小分子化药、单克隆抗体、腺相关病毒基因治疗、siRNA等，其中小分子化药和单克隆抗体是该公司研发的两种主要药物类型。值得注意的是，排名前五的药物类型中，未知药物占比为3，这说明Alexion Pharmaceuticals还在探索新的药物研发技术平台。
Alexion Pharmaceuticals主要专注于治疗内分泌与代谢疾病、血液及淋巴系统疾病、感染、神经系统疾病、免疫系统疾病和肿瘤等领域，其中内分泌与代谢疾病和免疫系统疾病的研发数量最多，分别为13个。此外，该公司还在开发治疗其他疾病领域的药物。
在新药研发中，Alexion Pharmaceuticals最常开发的5个靶点是C5、CFD、Syk、GLA和TTR。C5和CFD是与免疫系统有关的靶点，Syk是与肿瘤有关的靶点，而GLA和TTR是与代谢相关的靶点。对于专业人士来说，了解这些靶点的名称、功能等信息对于研究和开发相关领域的药物非常有帮助。
