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4月25日,石药集团)欣然宣布,其自主研发的首个化学1类新药SYH2068注射液,已经获得中国国家药品监督管理局的临床试验许可。此新药为双链小干扰RNA(siRNA)药物,标志着石药集团在创新药物研发领域的重要进展。
该产品的创新之处在于其精准递送机制,通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc),成功实现了对肝脏的靶向递送。这种靶向机制使药物得以通过皮下注射方式,有效降低体内脂蛋白(a)[Lp(a)]的水平,从而适用于高脂蛋白(a)血症的治疗。值得注意的是,SYH2068注射液通过优化药物序列以及进行化学修饰,使基因沉默效果更加持久,具备了成为一种超长效siRNA药物的潜力,并在预防动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)方面展现出良好的前景。
在临床前研究中,该产品表现出卓越的药物活性与持久的药效,明显优于现有同类siRNA药物。这意味着SYH2068具有独特的长效性、安全性以及高患者依从性等优势,为其临床开发提供了坚实的基础。
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