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4月16日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网的最新动态显示，苏州华毅乐健生物技术有限公司的GS1191-0445注射液正计划被纳入突破性治疗药物之列，适应症定位为因先天性凝血因子VII缺乏导致的血友病A。GS1191-0445注射液是一项针对血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗前沿药物。通过单次静脉注射，这一药物可以将人凝血因子FⅧ基因导入患者体内，从而显著提升并维持凝血因子的水平。此举旨在实现“一次给药，持久有效”的治疗目标，有效预防出血症状的发生。
据华毅乐健方面的新闻稿透露，GS1191-0445注射液是我国首款进入临床试验阶段的血友病A AAV基因治疗药物。早在2021年，该药便启动了由研究者发起的临床研究（注册号：ChiCTR2300073179）；在2023年1月，药物获得了国内首个血友病A基因疗法新药Ⅰ期临床试验的批准（注册号：CTR20231730），并于同年8月成功实施了首例受试者给药。此外，该药物于2023年12月荣获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药认证。今年2月，公司宣布其GS1191-0445注射液已正式进入多中心III期临床试验阶段。
目前，GS1191-0445注射液已在两项临床试验中招募了共计19名受试者，其中12名来自研究者发起的临床试验，另外7名来自Ⅰ/II期注册临床试验。截至2025年1月17日，这19名受试者的中位随访时间为1.5年，其中最长的随访达3年9个月，并且所有受试者均已完成至少一年的随访。在接受目标剂量（3E12vg/kg）或更高剂量治疗的受试者中，其FVIII活性水平在一年内始终保持在有效控制出血的范围内，即在5ILU/dL以上，所有病例均未出现需要额外凝血因子VIII支持的出血事件（手术相关出血除外）。与用药前相比，GS1191-0445注射液显著降低了年化出血率（ABR）约99%。
在安全性分析方面，该药物显示出良好的安全性，没有发生肿瘤、死亡、血栓形成、FVIII抑制物产生以及输注反应等严重不良事件，亦无受试者因不良反应退出研究。最常见的治疗相关不良事件为丙氨酸氨基转移酶升高，且均为轻度（1-2级）。
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