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近日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公布了一项重要进展：冰洲石生物科技公司（Accutar Biotechnology）研发的1类新药AC699片已获得临床试验批准，计划用于治疗存在ESR1突变的雌激素受体阳性（ER+）且人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌患者。公开信息显示，AC699是一种可口服的生物可利用的ERα嵌合降解剂。目前，该药正在美国进行1期临床试验，本次则是其首次在中国获得临床试验许可。
乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，并且是导致女性癌症死亡的主要原因，因此也被称为“红颜杀手”。AC699通过一种创新机制设计，旨在靶向降解ERα。这种嵌合降解剂通过将雌激素受体（ER）配体与E3连接酶的招募配体连接，使ERα靠近E3连接酶，从而导致ERα的泛素化和降解。这一类型的降解物相较于传统的药物，具备降解ER蛋白的显著优势，同时避免了激活ER信号的风险。
此外，AC699及其同类分子在与目标蛋白的降解过程中并不会被一同消耗，从而在细胞内能够被循环利用。这一直接机制赋予了嵌合降解物强效且高度特异的ER降解能力。展望未来，靶向蛋白降解剂可能在癌症治疗领域具有深远的意义。
Dana-Farber癌症研究所的Eric Fischer教授在接受《自然医学》采访时指出，利用口服小分子降解特定蛋白质，能够突破“可成药性”限制，让科学家能够更加专注于实现最大治疗效果的靶点选择。这种科技创新理念也为靶向蛋白降解剂的研发提供了更广阔的空间。
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