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3月28日，赛诺菲宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Qfitlia（fitusiran）作为首个抗凝血酶（AT）降低疗法。这一突破性的治疗药物旨在帮助12岁以上的儿童及成年人血友病A或B患者，无论其是否存在VIII或IX因子抑制剂，达到预防或降低出血发作频率的目的。
Qfitlia（fitusiran）是一种创新的小干扰RNA（siRNA）疗法。其工作机制是通过下调抗凝血酶的水平，从而促进凝血酶的生成，进而维持止血过程中的平衡。该药物的给药方式是通过皮下注射（50mg预充式注射笔），每年仅需注射六次，为患者带来了极大的便利和福音。
这次FDA的批准是基于III期ATLAS研究的数据。研究结果表明，无论血友病患者是否携带抑制剂，Qfitlia均能通过年化出血率（ABR）的分析，展现出显著的临床出血保护效果。这一批准标志着血友病治疗领域的一大进步，为患者的生活质量带来了新的希望和改善。
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