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近日，多肽和寡核苷酸（TIDES）领域在全球范围内取得了一系列重要突破。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alnylam Pharmaceuticals公司的补充新药申请，用于其RNA干扰（RNAi）疗法Amvuttra（vutrisiran），专门用于治疗野生型或遗传性心肌病伴发转甲状腺素淀粉样变性（ATTR-CM）的成人患者。此外，维亚臻生物公司宣布，其用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）治疗的RNAi疗法VSA001在3期临床试验中成功达到了主要疗效终点和所有关键次要终点。与此同时，Avidity Biosciences公司和Dyne Therapeutics公司在2025年肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议上分别公布了各自用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的疗法的积极早期临床数据。
vutrisiran：补充新药申请通过FDA审核
Alnylam Pharmaceuticals公司近期宣布，其为RNAi疗法vutrisiran提交的补充新药申请，已获得美国FDA的批准。此项疗法用于野生型或遗传性ATTR-CM成人患者的治疗，旨在显著降低患者心血管死亡率及相关住院和急诊的发生率。vutrisiran通过靶向特定的mRNA，抑制野生和突变型转甲状腺素蛋白的生成，从而发挥治疗作用。该疗法设计于Alnylam的增强稳定化学-GalNAc偶联平台，表现出较高的效力和代谢稳定性，使患者能够减少注射频次。FDA的批准基于3期HELIOS-B实验的结果，该结果表明，vutrisiran与安慰剂相比，能明显降低患者因各种原因复发性心血管事件的风险，同时使患者的生活质量和身体功能保持在较佳水平。2022年6月，vutrisiran已被批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。
VSA001：3期临床试验数据积极
维亚臻生物宣布，其研究药物VSA001在中国家族性乳糜微粒血症综合征患者中的3期临床试验取得了积极的首要数据，达到所有预设的疗效终点。VSA001，亦称为plozasiran，是一种潜在的“first-in-class”RNAi疗法，旨在降低载脂蛋白C-III（APOC3）的水平，从而改善甘油三酯代谢。通过抑制脂蛋白脂酶和肝脏摄取过程，降低血中甘油三酯水平。试验结果表明，VSA001在10个月内的血清甘油三酯和APOC3的中位数降幅分别达到89%和93%。此外，VSA001展示了良好的安全性。
delpacibart zotadirsen：1/2期临床试验最新数据
在Avidity Biosciences公司进行的1/2期临床试验中，delpacibart zotadirsen对DMD的疗效表现出色。DMD患者由于基因突变导致抗肌萎缩蛋白的缺失或失效，而del-zota通过促进mRNA产生外显子44跳跃，进而合成功能近似正常的抗肌萎缩蛋白。试验显示，del-zota不但在特定剂量下表现出强大的递送能力，并且提高了外显子44跳跃的效率和抗肌萎缩蛋白的生成。基于这些数据，Avidity计划在后续研究中延续当前剂量方案，并于2025年底前向FDA递交生物制品许可申请。
DYNE-251：1/2期临床试验数据
Dyne Therapeutics公司的DYNE-251在DMD治疗方面的1/2期试验中，展示了显著的功能改善和生物标志物的提升。该疗法利用磷酸二氨基甲酰吗啉寡核苷酸与抗体片段偶联，特异性靶向肌肉组织，实现外显子跳跃，使肌肉细胞产生具有功能的抗肌萎缩蛋白。临床数据显示，患者在多项功能指标上都有显著的提升，对肌肉组织的抗肌萎缩蛋白表达量有所增加。公司计划在2025年底获取更多数据，并在2026年初向FDA提交加速批准申请。
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