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阿尔茨海默症（AD）是一种逐渐恶化并最终致命的神经退行性疾病，其发病原因复杂。该病主要的病理特征包括淀粉样蛋白（Aβ）的沉积、tau蛋白过度磷酸化导致的神经原纤维缠结（NFT）以及神经细胞持续死亡。在2021年至2024年期间，美国FDA批准了多种用于治疗阿尔茨海默症的药物，虽然这些药物可以在一定程度上减缓病情的发展，但临床上仍迫切需要更多有效的治疗手段。
间充质干细胞（MSCs）被认为是一种具有自我更新能力和多向分化潜力的细胞类型。在阿尔茨海默症小鼠模型中，已验证其通过促进血管生成、抑制炎症、调节免疫和修复组织起到治疗作用。Laromestrocel（Lomecel-B）是一款由健康成年人的骨髓中提取的特化细胞制成的同种异体细胞疗法。这些细胞在体内发挥多种复杂作用，包括促进新组织形成。研究表明，它们能对病损部位做出反应，并分泌具有免疫调节和再生功能的生物活性因子。美国FDA此前已将laromestrocel授予再生医学先进疗法（RMAT）的认定，用于轻度阿尔茨海默症的治疗。
最近，《自然-医学》（Nature Medicine）杂志发表了有关laromestrocel的一项2a期临床试验结果。研究显示，无论是单次还是多次应用laromestrocel治疗轻度阿尔茨海默症，均可有效减缓患者的脑萎缩速度（某些剂量下可降低57%），并能改善潜在的认知功能下降，且安全性良好。这一结果为未来开展大规模临床试验以进一步证实这一新型疗法的有效性奠定了基础。
本研究将49名被确诊为阿尔茨海默症的患者纳入，进行双盲治疗。所有参与者的平均年龄为74.1岁，其中44.9%为男性。基线数据显示，63.3%的患者曾使用过其他治疗阿尔茨海默症的药物。研究人员随机分为四组，各组接受不同剂量的laromestrocel治疗。
研究指出，各治疗组的复合阿尔茨海默病评分（CADS）展现出较安慰剂组更为积极的变化，其中laromestrocel小剂量组在第39周时于统计学上显现出不同（P=0.091）。此外，在蒙特利尔认知评估（MoCA）、简易精神状态评估（MMSE-2）、临床痴呆评定量表（CDR-SB）、阿尔茨海默病评估量表-认知子量表13（ADAS-Cog-13）及阿尔茨海默病日常生活活动合作（ADCS-ADL）等多个指标上，各治疗组均显示出改善趋势。
本次研究的探索性分析还揭示了laromestrocel对脑萎缩速度的影响。对比安慰剂组，在治疗第39周时，laromestrocel的使用显著降低了脑萎缩的速度，特别是中、高剂量组表现最为突出。
最后，在安全性分析中，虽然部分患者在对药物反应时出现了个别严重不良事件（TE-SAE），但这些事件基本与患者既往病史有关，并在治疗后得到缓解，与laromestrocel本身无关。总的来看，这项研究显示laromestrocel对轻度阿尔茨海默症患者是安全且耐受的。
研究人员也表示，延长治疗时间可能进一步延缓阿尔茨海默症的进展。这一突破性研究为探索治疗该疾病的新途径提供了重要线索。
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