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2月28日全球第十八个国际罕见病日。根据不完全统计，全球范围内已确诊的罕见病数量已超过7000种。这些疾病由于发病率极低、病情复杂，对科学界的理解尚属初步，导致药物研发难度巨大。
为推动罕见病药物的研发进程并加速其上市，2024年9月，CDE（中国药品审评中心）发布了一项新政策，实施《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（"关爱计划"）》。该计划旨在将以患者为中心的理念贯彻于罕见疾病药物研发的全过程，划分为研发立项、临床试验前期、关键研究前期、上市申请前/上市阶段以及上市后五个阶段。
根据该政策，申请人可自愿根据药物的研发阶段申请加入对应的"关爱计划"阶段。CDE在每一阶段将选择1至2个具代表性的药物纳入。经过公示期满且无异议的药物，方可正式纳入"关爱计划"。
CDE官网数据显示，自政策实施以来，截至2025年2月27日，已有8款罕见病药物通过公示，成功纳入该计划。这些药物来自多家制药公司，包括辉瑞、赛诺菲健赞、阿斯利康等，涵盖了多种疾病，如血友病、儿童甲基丙二酸血症等。
从药物的申报阶段看，目前A至D阶段各有两款药物被纳入，其中辉瑞的马塔西单抗和赛诺菲健赞的Fitusiran已在国内申报上市，有望加速获批，而其余药物仍处于早期研发阶段。
"关爱计划"的工作要点表明，不同阶段及同一阶段不同药物的关注点有所区别。根据相应文件，申请人需组织患者和研究人员参与药物研发，CDE也将在整个研发过程中与申请人保持沟通，帮助解决患者参与和数据应用中的问题。
特别是对于纳入D阶段的产品，申请人可在关键研究数据库锁定后，分享首要研究结果和数据集，以支持CDE更早地开始审评工作，从而提高评审效率。
因此，该政策不仅提高了罕见病领域的药物研发速度，也在审评决策过程中更多地融入患者观点。
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