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2025年2月13日，万邦德医药控股集团股份有限公司宣布，其全资子公司万邦德制药集团有限公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）的函件，确认甲钴胺药物被授予用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，即常称的渐冻症）的孤儿药资格。
在2024年11月，万邦德制药向FDA提交了关于甲钴胺治疗ALS的孤儿药资格申请，申请号码为RU-2024-10575。美国FDA在函件中确认，根据《联邦食品、药品和化妆品法》中的规定，该申请已获得批准。所谓“孤儿药”，是指那些用于预防、治疗或诊断罕见病的药物。由于涉及人群较少、市场需求不大，导致研发成本高昂，许多制药公司对此类药物的研发并不十分积极。因此，此类药物被形象地称为“孤儿药”。
在当前，我国对于孤儿药的研发仍处于起步阶段，许多罕见病患者的治疗药物基本依赖于进口，导致患者只能选择高价的进口药或者无药可用。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种神经系统疾病，主要由于运动神经元受损导致，患者会出现肌肉无力、萎缩、运动障碍等症状，并且在确诊后平均生存期通常为2至5年。根据美国的数据，每10万人中约有4.4例患者，而全球的平均患病率为每10万人中约4.42例。
甲钴胺是一种辅助酶，能够催化同型半胱氨酸转化为甲硫氨酸，帮助维持甲基化循环平衡，并降低同型半胱氨酸的神经毒性。临床研究显示，ALS患者的脑脊液中同型半胱氨酸水平显著升高。甲钴胺可以通过调控代谢减少同型半胱氨酸的蓄积，同时直接保护神经元免受毒性损伤，并在动物模型中促进神经再生与修复，这表明它在神经退行性疾病的治疗中具有重要的潜力价值。2024年9月，甲钴胺注射剂已在日本获批用于渐冻症治疗，而美国目前尚未有甲钴胺药物上市。
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