点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年1月14日，国家药品监督管理局宣布批准一类创新药物——利厄替尼，用于治疗既往经过EGFR-TKI治疗后，发生疾病进展且经检测证实存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一新药的上市，为中国患者带来了又一个自主研发的第三代EGFR-TKI药物。
利厄替尼的临床试验主要研究者——中国医学科学院肿瘤医院的石远凯教授，以及主要开发者——中国科学院上海有机化学研究所的丁克教授，分享了该药物上市的重要意义，以及在临床研究和研发过程中的宝贵经验。
石教授解释道，在中国非小细胞肺癌患者中，EGFR基因突变是最常见的驱动因素，约有40%至50%的肺腺癌患者携带此类突变。对于那些在一代或二代EGFR-TKI治疗后失败的患者，约50%会出现EGFR T790M突变，需要引入能够特异性抑制此变异的三代EGFR-TKI。令人担忧的是，EGFR突变患者往往会发生脑转移，严重影响其生存预期和生活质量。在利厄替尼的开发过程中，特地关注了药物的颅内抗肿瘤活性。
丁克教授表示，攻克脑转移是该药物研发中的一个关键挑战。他们在分子设计中引入了萘胺基团，以增强药物的亲脂性，从而提高其通过血脑屏障的能力。此外，他们还在萘胺基团邻位引入氯原子取代，创造了稳定的分子构象，以强化对EGFR T790M突变的结合能力。
利厄替尼的IIb期临床试验结果显示，其在EGFR-TKI耐药且EGFR T790M突变患者中，表现出显著的肿瘤缓解和生存获益。80mg BID剂量的患者尤其展示出更卓越的治疗效果。研究表明，利厄替尼治疗后，ORR为68.8%，而在使用调整剂量的80mg BID患者中，ORR则提升至76.8%。基线存在中枢神经系统转移的患者同样显示出疗效。
展望未来，利厄替尼正积极研究在一线治疗中的应用。石教授透露，2024年，该药物一线治疗适应症的上市申请已被国家药监局受理，并在审评之中。利厄替尼有望为更多EGFR突变的晚期NSCLC患者带来精准的治疗获益。
总结整个研究和开发的历程，丁教授表示，利厄替尼的成功研发经历了15年，从最初识别临床需求到获得批准。在此过程中，团队克服了诸多技术难关，结合临床医生的反馈和实验室研究，最终创造出具有高选择性和稳定性的三代EGFR-TKI药物。
利厄替尼的上市，不仅填补了国内在EGFR T790M突变阳性NSCLC治疗领域的空白，也为全球EGFR基因突变的癌症患者带来了新的治疗希望。中国科研团队的努力再次证明，自主创新在制药行业中的巨大潜力和价值。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
