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近年来，环状RNA（circRNA）的研究取得了显著进展，并逐渐显示出在治疗领域应用的潜力。这类分子以其在蛋白质翻译中的模板作用、对蛋白质和RNA功能的调控，以及相较于传统mRNA的稳定性和免疫特性，成为RNA治疗平台的重要候选者。本文将探讨环状RNA的特性、其在治疗中的潜力以及相关的合成技术。
引言
RNA治疗模式因COVID-19 mRNA疫苗的成功而备受关注，促使研究人员开始探讨环状RNA这一新分子。环状RNA在大多数生物中均有表达，其独特的环状结构和高稳定性，使研究人员看到了它在基因表达调控等多个细胞过程中的应用前景，特别是在新型定制化治疗方案中的可能性。
环状RNA的治疗特性
环状RNA以其稳定性和抗降解性著称，使其成为理想的治疗候选分子。与线性RNA相比，其免疫原性较低，为特定治疗提供了优势。
细胞内稳定性
环状RNA的闭环结构赋予其比线性对应物更长的半衰期，这在持续表达和减少毒性方面具有显著优势。
免疫原性
目前，IVT环状RNA的免疫刺激能力仍在研究中。反复的实验表明，高度纯化的环状RNA在RIG-I途径中的激活较低，提示免疫反应可能与制造过程中的污染物有关。
治疗功能
环状RNA在多个领域展现了其多功能性，可能在疗效上优于mRNA，特别是在涉及持久治疗效果的应用中。
1. 蛋白质生产：通过使用IRES系统，环状RNA可实现高效蛋白质翻译，适用于疫苗开发和基因治疗。
2. RNA-RNA和RNA-蛋白互作：环状RNA可作为miRNA的竞争抑制剂或蛋白质功能的调节者，在癌症和病毒感染控制中提供了新的途径。
3. 核酸编辑：环状RNA被认为可提高CRISPR-Cas系统的稳定性和效率，增强基因编辑工具的适用性。
环状RNA的生产
环状RNA的生产方法主要包括体外合成和基于载体的表达，两者各有优劣。体外合成需要额外的纯化步骤，但扩展性更高；而基于载体的方法则依赖生物体内环化机制，可能适用于更复杂的治疗战略。
结论与未来方向
环状RNA在治疗应用中的潜力逐渐显现，随着技术的进步，它在治疗多种疾病中扮演的角色会越来越重要。尽管目前面临合成和递送的挑战，但跨学科合作和持续创新将推动环状RNA技术的进一步发展。环状RNA作为生物标志物也显现出前景，它的稳定性和在疾病中的独特作用可能促进个性化医疗的发展。
总体而言，环状RNA不仅在新治疗方案中具有重大潜力，对于未来医学的整体进步更是不可或缺。这项技术的发展正在持续影响全球生物医药格局，未来几年内，会有更多相关的临床试验揭开环状RNA治疗的全新篇章。
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