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美国食品药品监督管理局（FDA）日前授予Cartesian Therapeutics公司研发的Descartes-08孤儿药资格，用于治疗重症肌无力（MG），并已批准该产品的临床研究申请（IND），以便在狼疮患者中开展进一步研究。这一最新进展标志着Descartes-08在推进CAR-T疗法应用于自身免疫性疾病方面取得重大进展。
研究团队致力于提升CAR-T细胞在自身免疫性疾病中的安全性与有效性，创新性地采用了RNA而非传统DNA的技术来转染rCAR-T细胞。MG-001是一项正在进行中的1b/2a期临床试验，针对成人重症肌无力患者，评估Descartes-08的安全性和临床效用。试验结果已在权威医学期刊《柳叶刀神经病学》上发表。研究分为两个阶段：1b阶段和2a阶段，共纳入了14名年龄不小于18岁的符合条件的患者。
在1b阶段，研究者通过三次递增剂量的Descartes-08给药，以确定最大耐受剂量（MTD）。随后的2a阶段则在不进行清淋预处理的情况下，对11名患者进行了六个疗程的治疗，均采用最大耐受剂量。通过临床观察，未发现剂量限制性毒性或严重的不良反应，常见的头痛、恶心和发热等症状在24小时内就能缓解。
从研究基线到12周评估，患者的MG-ADL、QMG、MGC和MG-QoL-15r评分分别改善了-5.9、-7、-14和-9分。这些改善在长达9个月的随访中均得到维持，显示Descartes-08具有良好的安全性和耐受性。
在Descartes-08开发过程中，研究人员对CAR的结构进行了精心设计，该结构包括靶向BCMA抗原的结合域、跨膜域和细胞内信号传导域。其中，RNA转染技术使CAR的表达是暂时的，降低了长期表达引发的风险。该技术仅选择CD8+ T细胞，以发挥其直接杀伤功能，不再依赖于清淋预处理。
Descartes-08的优势在于无需清淋预处理便能达到安全、可预测的治疗效果，同时降低了因过度激活带来的副作用。这种治疗方案不仅提高了患者的依从性，还能在门诊条件下完成，有助于减少医疗资源的占用。
根据研究结果，Descartes-08提供了一种安全、耐受性良好的重症肌无力治疗选择，未来这一疗法或许能为更多自身免疫性疾病患者带来福音。
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