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最近，细胞和基因疗法领域迎来了重要的全球性进展。针对视网膜色素变性（RP）进行治疗的基因疗法OCU400公布了其两年的积极新数据，在经过一年的治疗后，该基因疗法所覆盖的全部可评估患者的视力功能要么保持稳定要么有所改善。另一个用于难治/复发性CD7阳性急性髓系白血病（AML）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在一期临床试验中取得了积极结果，70%的患者在骨髓中达到了完全缓解（CR），其中60%实现了微小残留病（MRD）阴性CR。以下是本文节选的一些关键进展，供读者参考。
GenSight Biologics公司最新公布的数据显示，他们开发的用于遗传性视神经病变（LHON）的基因疗法Lumevoq（lenadogene nolparvovec）对单侧接受治疗的患者在5年随访中表现出色。这些参与Lumevoq治疗的LHON患者在两项3期临床试验结束后，均接受了长期随访。在接受Lumevoq一次性治疗5年后，这些患者在视力改善和安全性方面表现良好。66.1%的患者在至少一只眼实现了最佳矫正视力（BCVA）从最低点提升至少3行。五年后，80.6%的参与者在至少一只眼中视力达到了功能性可用范围（BCVA≤1.6 LogMAR）。更为重要的是，患者在多项生活质量评估中均显示出临床显著的改善。
Ocugen公司表示，其基因疗法OCU400在针对早期至晚期视网膜色素变性的1/2期临床试验中取得了有利的两年数据结果。与未经治疗的眼睛相比，所有参与者的治疗眼在一年和两年复查时均保持稳定或有所提升。在第二年时，根据统计数据，患者的治疗眼在视觉功能方面的改善具有显著性意义（P=0.01）。所有接受OCU400基因疗法的受试者在活动能力测试上也显示出稳定或改善。同时，OCU400的长期安全性良好，未观察到与治疗相关的严重不良反应。
Caribou Biosciences公司当前正在推进其基因编辑产生的同种异体CAR-T细胞疗法CB-010，用于治疗狼疮肾炎（LN）和肾外狼疮（ERL）的1期临床试验。CB-010通过基因编辑技术敲除了PD-1，目的是延长CAR-T细胞的活性并推迟其衰竭。报道称，CB-010是第一个临床上实现PD-1敲除的同种异体CAR-T细胞疗法。
近日，西比曼生物科技（AbelZeta）完成了其CAR-T细胞疗法C-CAR039的首例受试者回输，开启了新的里程碑。该疗法针对CD20或CD19阳性的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL），其精准杀灭肿瘤细胞的能力及较低的副作用风险为临床治疗带来了可喜前景。
在《Blood》期刊发表的一项研究指出，一种新型基于纳米抗体的CD7靶向CAR-T疗法在治疗难治/复发性CD7阳性急性髓系白血病表现出积极成果。接受dVHH NS7CAR-T细胞治疗后，70%的患者在骨髓中达到了完全缓解。
成都优赛诺的CD19靶向CAR-T细胞注射液UC101，近日获得了美国FDA的IND批准。这是一款独特的脐血来源同种异体通用型CAR-T疗法，旨在通过基因编辑技术增强疗效并控制不良反应。
科济药业宣布，其基于THANK-u Plus平台开发的靶向CD19/CD20通用型CAR-T细胞治疗候选产品KJ-C2219，已在中国的一项针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的临床试验中完成首例受试者给药。
Umoja Biopharma公司近期通过C轮融资筹集了1亿美元资金，计划推进其体内CAR-T疗法的研发。Be Biopharma公司也在C轮融资中获得了9200万美元，以加速其在治病发展领域的突破。RhyGaze完成了8600万美元的A轮融资，助力其新的基因疗法研发以帮助患者恢复视力。
REGENXBIO与Nippon Shinyaku达成合作以开发和商业化MPS疾病的基因疗法，而Orna Therapeutics则与上海先博生物科技有限公司合作聚焦于BCMA体内CAR-T疗法的开发。
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