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近日，全球细胞和基因疗法领域迎来了多项重要发展。Sana Biotechnology公司的研究团队成功实施了一项突破性试验，将其开发的同种异体原代胰岛细胞治疗方法UP421移植到一位1型糖尿病患者体内，而无需免疫抑制措施。结果表明，这些细胞能够在体内存活并正常运作。另一项重要进展是在肝细胞中成功插入整个基因的基因编辑疗法，使一名婴儿在治疗12周后实现完全临床缓解。此外，RheumaGen公司成功募集到了1500万美元的A轮融资，以推动治疗类风湿性关节炎疗法RG0401的临床试验。本文为您概述这些领域的关键进展。
———✦研发进展✦———
Capricor Therapeutics公司已向美国FDA提交其细胞疗法deramiocel的生物制品许可申请，目标是治疗杜氏肌营养不良相关心肌病。如果申请获批，deramiocel可能成为首个专用于治疗该病的认可疗法。研究显示，deramiocel具有出色的免疫调节功能，可以改善患者的心脏和骨骼肌功能。
Sana Biotechnology的另一个突破在于成功将同种异体原代胰岛细胞UP421植入一型糖尿病患者体内，细胞在未经免疫抑制下正常存活并发挥作用。该疗法的成功标志着细胞疗法领域的重大进展。
在体内基因编辑领域，iECURE公司的OTC-HOPE临床试验带来了激动人心的成果。一名婴儿在接受体内基因编辑ECUR-506治疗后达到完全临床缓解，该治疗插入了一整个基因，标志着基因编辑迈入新阶段。
BrainChild Bio公司正在推进针对B7-H3的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法BCB-276的临床开发，以治疗儿童脑肿瘤的实验结果展现出延长患者生存期的可能性。
此外，Genascence公司公布了用于治疗膝骨关节炎的GNSC-001基因疗法的临床中期结果，研究显示良好的安全性，并在生物标志物方面展现出一致的效果。
Solid Biosciences的SGT-212基因治疗在治疗弗里德赖希共济失调方面也获批准进行临床研究，旨在通过独特的基因传递方式恢复神经和心肌细胞的功能。
———✦融资、合作、M&A✦———
在一系列融资动态中，A2 Biotherapeutics成功获得8000万美元的C轮融资，将推进精准细胞疗法研究，而XyloCor Therapeutics和RheumaGen公司也在各自领域中取得了重要的资金支持。Senti Biosciences进一步充实了其研发资金，将专注于开发针对血液恶性肿瘤的疗法。
中国企业方面，艺妙神州宣布完成亿元规模的E轮融资，用于CAR-T新药的商业化，而金唯科的基因治疗项目在进一步筹集资金后加快推进临床研发。
这些发展表明，全球生物医药领域正在经历快速的创新与突破，各家公司通过融资和合作不断推动自身的研究进程，为患者带来新的治疗希望和选择。
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