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1月3日，据国家药监局药品审评中心网站显示，齐鲁制药已提交诺西那生钠注射液的上市申请。这标志着在国内由药友制药掀起的诺西那生钠首仿争夺战正在如火如荼地进行中。诺西那生钠曾因每针高达约70万元而备受关注，在被纳入医保后，其价格降至约3万元，并随着国产仿制药的逐步加入，未来价格有望进一步降低，惠及更多患者。
诺西那生钠是全球第一款用于精准靶向治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。这一突破性药物于2016年12月由渤健开发，并获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，开创了SMA治疗的新纪元。2019年4月28日，诺西那生钠在中国正式上市，并于2021年12月3日被纳入国家医保目录后实现销售额大幅增长。数据显示，该药在进入医保目录之前国内销售额较低，而进入医保后，2022年销售额飙升至5.99亿元，同比增长286.53%。然而，到2023年，销售额有所下滑，降至4.6亿元。预计2024年价格将进一步下调至每针3.3万元。
随着诺西那生钠仿制药的不断研发，国内多家药企正加紧布局这一市场。2022年10月，诺西那生钠被列入仿制药参比制剂目录，随后在2024年9月，药友制药递交了仿制药的上市申请，极有可能取得首仿资格。此外，国内药企在SMA治疗创新药方面也取得许多进展。例如，杭州嘉因生物科技的EXG001-307和北京锦篮基因科技的GC-101已进入1/2期临床试验阶段。尤其是GC101腺相关病毒注射液，于2024年12月11日被纳入突破性治疗药物程序，针对2型脊髓型肌萎缩症推出创新的基因疗法。
基因治疗在SMA领域的应用前景广阔，研究表明，患者在运动功能改善方面效果显著。这一领域的努力为SMA的治疗提供了新的可能，也为患者带来了希望。此外，九天生物医药与揽月生物医药的SKG-0201基因疗法也于2023年获批进入临床试验，积极推进相关研究。杭州嘉因生物的EXG001-307通过创新的神经特异性启动子设计，取得了动物实验的初步成功，在临床试验中展示了良好的安全性和疗效。
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