点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2024年，全球基因治疗领域迎来了一个重要的里程碑，首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法Casgevy正式获批上市，标志着基因编辑疗法的新纪元。与此同时，中国在基因治疗领域也取得了显著进展，尤其是在基因编辑技术方面，在精确性、适应症扩展和体内基因编辑领域等多方面取得了长足的突破。借助“一次治疗，终生治愈”的目标，中国推出了一系列鼓励政策来支持该领域的发展。
随着技术发展的推进，基因治疗领域的政策支持持续加码，吸引了大量投资者的关注。据统计，2024年中国基因治疗领域总计发生约41起融资事件，涉及企业36家，融资金额超过25亿元人民币。上半年共计21起，下半年为20起。这些融资事件主要集中在天使轮、种子轮和A轮，占六成以上，而B轮和D轮分别为8起和1起。这表明，许多企业仍处于早期发展阶段，但已经显示出对资本的巨大吸引力。
在这些融资事件中，获得过亿元人民币融资的有15起，涉及13家企业，融资总金额占全年总额的九成。其中，Biotech企业有5家，而CGT供应链企业多达8家。供应链企业在基因治疗药物研发中的重要性不言而喻。
基因治疗的细分领域也涌现了许多专注于基因编辑疗法的企业，例如安龙生物和引正基因等体内基因疗法企业的崛起，显示了这一领域的重要性及未来趋势。此外，Biotech企业如神济昌华、康霖生物、正序生物、邦耀生物和瑞风生物等也获得了重大融资，反映了精准基因编辑技术，尤其是体内基因编辑技术，正成为投资者重点关注的方向。
在基因编辑技术方面，企业不断创新，艾迪贝克专注于CRISPR I型技术，对乙肝病毒进行清除。而正序生物、邦耀生物、贝斯生物等公司都在开发新型的基因编辑系统以提高编辑精度。在递送载体方面，赛蕴生物等企业的创新型递送系统也推动了基因治疗的应用范围扩大。
同时，基因治疗领域的适应症也在不断扩展，从遗传性眼疾拓展到慢性疾病、中枢神经系统疾病和传染病等。朗信生物、篆码生物、神济昌华等企业在相应领域的创新探索，推动了基因治疗的应用范围。
值得注意的是，相较于体外治疗，体内基因编辑展现出更强的产业化潜力。尽管存在一些技术挑战，引正基因凭借其先进的基因编辑工具，快速推进多条产品线的布局。
我们将持续关注这些获得高额融资的Biotech企业，以洞悉基因治疗领域的前沿发展动态。随着基因编辑技术的突破性发展，尤其是中国在技术自主创新和递送工具上的进展，基因治疗领域必将迎来新的机遇，为更多患者带去希望和改变。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
