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2023年1月7日，Orna Therapeutics公司宣布与Vertex Pharmaceuticals达成一项为期三年的战略合作协议。此项合作将利用Orna的创新性专有LNP递送技术，为患有镰状细胞贫血症（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）的患者开发新一代基因编辑疗法。
根据合作协议，Vertex将为Orna支付6500万美元的首付款。此外，Orna有望根据在不同阶段的研发成果，包括临床前研究、药物开发、监管审批及商业化过程中的表现，获得最多可达6.35亿美元的里程碑付款。同时，在Vertex决定扩展到额外的适应症时，Orna可以获得针对多达十种额外产品的进一步付款，每个产品最高可达3.65亿美元。因此，这项交易的总额可能高达43.5亿美元。
回顾技术的诞生历程，早在2018年，麻省理工学院的Daneil Aderson团队就在《Nature Communications》杂志上发表了一篇研究论文，展示了如何利用工程化外源性环状RNA，在真核细胞中实现蛋白的稳定且高效的表达，重新唤醒了人工环状RNA的科研热情。基于这项研究，Daneil Aderson博士与论文的第一作者Alex Wesselhoeft博士于2019年共同创立了Orna Therapeutics公司，成为全球首家专注于环状RNA设计和开发新疗法的企业，开创了该技术的商业化应用之路。
Orna通过其独特的体内CAR平台（panCAR™），结合oRNA技术与LNP递送技术，使得无需淋巴细胞清除或等待即可修改患者体内的免疫细胞。这种方法区别于传统的体外CAR-T或CAR-NK细胞疗法，panCAR™能够同时生成CAR-T、CAR-NK和CAR-Mac细胞，并且属于现货型疗法。这种便于重复使用的疗法形式能够确保稳定的剂量控制及持续生成CAR免疫细胞，从而有效地抑制肿瘤的发展。
Orna的首席执行官Amit Munshi表示：“Vertex在血液类疾病的前沿治疗方面处于领先地位，我们非常高兴与其合作开发体内基因疗法。这次合作进一步验证了我们肝外LNP递送技术的重要性，凸显了递送系统在实现下一代RNA药物时不可或缺的作用。”
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