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12月30日，基因治疗领域的先锋企业Sangamo Therapeutics（以下简称Sangamo）宣布，辉瑞决定结束与其在A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec上的合作。辉瑞表示，将不再继续推进此疗法的上市申请及商业化，双方的合作协议将在2025年4月21日正式终止。
回顾Sangamo与辉瑞的合作，两家公司自2017年起联手开发giroctocogene fitelparvovec项目，目前该疗法已接近向美国食品药品监督管理局（FDA）递交生物制品许可申请（BLA）的阶段。此时辉瑞突然决定终止合作，让人不禁质疑其中原因，并担心Sangamo在连续失去多个合作伙伴后，未来是否仍有翻盘的机会。
根据推测，辉瑞终止合作的可能原因主要有两方面。首先，A型血友病的治疗市场竞争激烈，除传统疗法外，近年来抗体药物迅速崛起。辉瑞自身开发的Marstacimab，一种针对组织因子途径抑制剂（TFPI）的单抗药物，在关键III期试验中已显示出在减少出血发生率方面的显著效果，并已于今年10月获得FDA的批准。
还有像罗氏开发的Emicizumab，每周仅需注射一次，甚至对FVIII抑制剂耐药患者同样有效，这对基因疗法构成了竞争压力。另外，诺和诺德的Mim8在III期临床试验中也取得了令人瞩目的成果，目前正待批准上市。相较之下，基因疗法若无显著优势，在商业化过程中将面临成本高昂与推广受阻的困境。
其次，基因疗法商业化的挑战亦使辉瑞慎重考虑。Roctavian，首款获FDA批准用于严重血友病A患者的基因疗法，虽已上市，但因高昂价格而影响推广，销售表现未达预期。这加剧了辉瑞对giroctocogene fitelparvovec未来市场表现的担忧。
对于Sangamo来说，辉瑞的退出是个不小的打击。根据公司半年财报显示，截至6月底，Sangamo账面资金仅余不到2800万美元，可能只能支撑一个季度的运营。然而，前景并非全然黯淡。今年8月，Sangamo宣布与罗氏达成协议，包括多个锌指蛋白抑制因子的合作项目，罗氏已支付5000万美元的前期费用，后续潜在付款也高达19亿美元。
此外，Sangamo还与安斯泰来（Astellas）展开合作，将其创新的AAV载体STAC-BBB授权给安斯泰来，未来五个神经疾病靶点的研究中，Sangamo有机会获得高达13亿美元的额外付款。这些合作为Sangamo提供了资金保障，也显示出其技术的市场价值与潜力。
随着这些潜力合作的展开，Sangamo在基因治疗领域仍有望重振旗鼓，迎接新的发展机遇。
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