点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
白血病是一种起源于血液系统的恶性克隆性疾病，又称“血癌”。根据国际癌症研究机构的数据，2022年全球报告了48.7万新发病例，并导致约30.5万人死亡，成为第十大致命癌症。在中国，新发白血病病例为8.2万，致死人数超过5万，同样位列第十大癌症致死原因。
白血病分为多种类型，按细胞分化成熟程度及病程分为急性和慢性两类。其中，急性白血病进展迅速，病程仅数月；慢性白血病发展缓慢，病程可持续数年。根据受累细胞分类，白血病还可分为急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病（AML）、慢性髓系白血病和慢性淋巴细胞白血病，以及其他罕见类型。
在中国，急性白血病比慢性白血病更常见，尤以AML对成年人影响最大。此类白血病通过髓系细胞的异常分化及原始细胞克隆扩增为特征。60岁以下患者长期生存率为35%~45%，60岁及以上患者则仅为10%~15%。AML的复发问题是治疗的主要挑战。
近几十年来，部分白血病的治疗取得显著进展。例如急性淋巴细胞白血病，短短60年间治愈率已从0%提升至90%以上。然而，对于AML，研究进展相对缓慢，患者曾被认为几乎无治愈希望。
诱导治疗能使患者病情缓解，但无法彻底清除恶性干细胞，造血干细胞移植（通常称为“骨髓移植”）是必要手段。然而，即便接受移植，AML患者复发风险仍高。历史数据显示，大约25%的移植患者在术后100天内会复发，其中50%在一年内复发，且短期内去世。如果能够延长移植后无复发缓解期，患者生存几率会大大提高。
近期，IN8bio公司针对AML的新疗法在1期临床试验中获得突破。在2024年美国血液学会年会上，研究显示，所有参与新疗法和单倍体相合造血干细胞移植的患者都实现了100%的完全缓解，且无复发超过一年。特别值得注意的是，三名高风险患者无需维持治疗，已超过三年保持完全缓解。
通过多年研究，人类在AML治疗上迎来重要进展。近年来，各种新疗法的问世显著改善了生存率，包括针对不同基因突变的靶向治疗和免疫疗法等。此外，据报道，AML患者在标准及新兴疗法的持续研究中，有望进一步提升疗效。
科学界期待，通过对AML深入研究和新疗法的拓展，人类终将战胜这一疾病。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
