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在即将过去的2024年，寡核苷酸疗法领域迎来了突破性进展，特别是在心血管代谢疾病治疗方面，显现出惊人的前景。其中，以靶向载脂蛋白C-III（APOC3）以降低甘油三酯的“首款同类”反义寡核苷酸（ASO）疗法olezarsen成功获得美国FDA的上市批准，标志着这一疗法取得了重要里程碑。
寡核苷酸疗法近年来逐渐成为研究热点，在心血管疾病、自身免疫性疾病及癌症等复杂病症的治疗中展现出广阔的应用潜力。相关的临床研究成果屡次出现在《新英格兰医学杂志》（NEJM）、《美国医学会杂志》（JAMA）等权威期刊上。我们将为大家整理并回顾今年以来在这些期刊上发布的寡核苷酸疗法临床研究，供读者参考。
Zerlasiran是一种降脂疗法，专注于降低脂蛋白(a) [Lp(a)]生成的siRNA药物，通过靶向降解LPA基因转录的mRNA降低其水平。发表于JAMA的一项研究展示了Zerlasiran在大幅度降低Lp(a)浓度方面的突出表现，450 mg剂量的情况下最大降幅达到97%。研究表明，这种疗法不仅能够长时间维持效果，且具有良好的安全性和患者耐受性。
与此同时，针对甘油三酯水平的改善，Zodasiran和Plozasiran这两种新型RNAi疗法也在相关研究中展现了卓越的降脂能力。Zodasiran通过每季度注射不同剂量显著降低患者甘油三酯水平，最大降幅达63%。而Plozasiran针对APOC3基因，其研究结果显示，在混合型高脂血症患者中，甘油三酯水平的降幅最高可达到62.4%。
在高血压治疗方面，RNAi疗法Zilebesiran通过每季度或半年一次的给药方案，有效降低轻中度高血压患者的血压水平，显现出其在血压管理中的可行性。
此外，Vutrisiran被应用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的治疗；相关研究成果表明，其治疗可显著降低该病患者的死亡率及心血管事件风险，显著延长患者生存期并改善其生活质量。
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