70家寡核苷酸疗法企业成功融资！

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。近年来，寡核苷酸疗法作为一种基于短核苷酸序列的新兴治疗手段，正在引起广泛关注。这类疗法通过作用于基因转录和翻译过程，旨在调节特定RNA或DNA分子在细胞中的表达或功能。主要的寡核苷酸疗法包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）以及核酸适配体。这些疗法在治疗遗传疾病、癌症和传染病方面展现出了巨大的潜力，并在快速的临床开发周期中获得了医药企业和投资者的青睐。2024年至今，至少有70家拥有相关技术或产品管线的公司完成了新一轮融资。 其中，早期融资占据了相当大的比例，A轮及以前的融资事件占比达到约53%。值得注意的是，在获得1亿美元及以上融资的六家企业中，五家处于早期融资阶段。而中国和美国成为了这类疗法的创新中心，在全球融资活动中，这两国公司的数量合计占比约73%。 在治疗领域方面，神经系统疾病受到了资本的广泛关注。据报道，Trace Neuroscience获得了超过1亿美元的融资用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗，而Vico Therapeutics则获得了6000万美元用于开发中枢神经系统罕见病的疗法。 另外，Borealis Biosciences取得了由Versant Ventures和诺华共同提供的1.5亿美元A轮融资。Borealis正致力于通过RNA疗法推动肾病治疗方案的突破，并与诺华建立了战略合作关系，共同开发相关治疗方式。 City Therapeutics则通过1.35亿美元融资，专注于利用siRNA技术开发更广泛的RNAI药物。该公司计划在2025年左右进入临床开发阶段。 Trace Neuroscience和Judo Bio也分别获得了1.01亿和1亿美元的融资。前者开发创新ASO疗法用于神经退行性疾病的治疗，后者则专注于将siRNA药物递送至肾脏以解决系统性疾病。 剂泰医药在6月完成了1亿美元的C轮融资，并通过AI技术平台推进小分子药物和mRNA药物的开发。 Alys Pharmaceuticals成立于2月，通过1亿美元种子融资致力于推动皮肤病治疗的创新，其管线包含多个平台技术以涵盖广泛的适应症。 通过这些案例可以看出，寡核苷酸疗法在全球范围内的迅速发展，尤其是其在多个医学领域中的潜在应用价值正在被广泛认可。 免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。