划时代细胞疗法“现货”获批，Mesoblast股价劲升超50%

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。经过多年努力，Mesoblast终于成功将Ryoncil推向美国市场。根据12月18日的公告，Ryoncil（Remestemcel-L）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为美国首个用于治疗2个月及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法。该疗法通过抑制T细胞增殖和下调促炎细胞因子的产生，调节T细胞介导的炎症反应，从而实现治疗效果。 值得注意的是，在取得FDA的批准后，Mesoblast的股价随即上涨54.04%，恢复到四年前的水平，显示出市场对该疗法的高度关注和期待。 Ryoncil的研发历史可追溯至1992年，当时Osiris Therapeutics开始了对骨髓MSC的研究，并推出了Prochymal——一种由健康青年捐献者的骨髓MSC制备的产品。2010年，Prochymal被FDA批准用于I型糖尿病的孤儿药，而后于2012年在加拿大和新西兰上市，用于治疗GVHD的儿童患者。2013年，Mesoblast收购了Prochymal并更名为Remestemcel-L，开启了新一轮的市场拓展。 在日本市场，Remestemcel-L于2016年上市，商品名为Temcell。然而，由于日本市场的规模较小，其商业表现并不如预期。对此，中源协和CSO张宇表示，美国市场的潜力和未来的销售表现更值得关注。 尽管美国市场给出了希望，但Remestemcel-L的上市之路并非一帆风顺。Mesoblast于2019年首次向FDA提交上市申请，但此后经历了一系列的审查和重审。2020年，FDA拒绝了这一申请，要求提供更多的临床证据。在2023年经过多次补充和沟通，最终获得FDA的批准。业界期望Ryoncil能够提供有效的类固醇替代疗法，同时填补针对12岁以下GVHD儿童患者的治疗空白。 Mesoblast表示，美国每年约有1万名患者接受同种异体造血干细胞移植，其中包括约1500名儿童。约50%的患者会出现GVHD，其中近一半对类固醇无反应。在一项针对54名接受移植后患有SR-aGVHD儿童的研究中，Ryoncil在28天内使30%的患者达到完全缓解。 随着Ryoncil在美国上市，Mesoblast也在积极推进其他后期产品的批准，如Revascor和用于炎症疼痛适应症的Remestemcel-L。Revascor在一项III期临床试验中显示出对高风险缺血性心力衰竭患者的良好效果。Mesoblast还与天士力达成合作，计划将Revascor和MPC-25-IC在中国市场推广。 T细胞是免疫系统的重要组成部分，MSC疗法通过调控免疫系统的作用，有望应用于更多过度炎症相关的适应症。期待未来随着适应症的扩大，细胞疗法的成本能够进一步降低，而Ryoncil在这场考验中打响了头炮，其未来表现值得期待。 免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。