传奇肝病药物跌落神坛

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。2024年即将结束，曾被寄予厚望的肝病疗法Ocaliva（奥贝胆酸）正渐渐失去其光环。这款被认为在MASH治疗中具备潜力的药物，接连遭遇来自美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的挑战，使其市场地位受到严重冲击。 奥贝胆酸自2016年被批准用于治疗原发性胆管炎（PBC）以来，发展历程一直充满波折。Intercept公司曾企图将其应用扩展至MASH治疗，但连续两次尝试失败后，只得终止相关项目并裁员。最终，该公司被意大利制药企业Alfasigma收购，然而新主人也未能扭转奥贝胆酸的命运。在今年6月，首款PPAR激动剂Elafibranor获准用于二线PBC治疗，这使得奥贝胆酸失去了市场的独占性。 作为一种口服的FXR激动剂，奥贝胆酸自2016年获FDA批准后，迅速成为了原发性胆管炎患者新的选择。尽管FDA曾因其可能导致严重瘙痒以及更高剂量可能引发肝功能恶化而发布“黑框警告”，该药依然在市场上取得了可观的销售业绩。然而，奥贝胆酸在MASH领域的表现却不尽如人意。原本被视为首个能够获批上市的MASH药物，在经历了几次申报波折后，Intercept终于宣布放弃这一项目。 接连受挫的不止是Intercept和奥贝胆酸。今年6月，EMA建议撤销奥贝胆酸的上市许可，认为其临床效益不足。9月，尽管欧洲委员会短暂停顿了撤销决定，11月的裁决还是最终确认不再延长其附条件上市许可证。与此同时，FDA也否决了奥贝胆酸用于PBC的补充申请，认为益处不超过风险。 研究显示奥贝胆酸在治疗PBC患者中可能导致严重肝损伤事件，此外，还观察到了该药或加重非晚期肝硬化患者的死亡或肝移植风险。这使得FDA提议密切监测患者的肝功能变化，必要时立即停止用药。尽管该药目前仍在美国市场销售，但未来的前景黯淡。 对于奥贝胆酸这款曾经的明星药物而言，这样的发展着实让人唏嘘。今后，Intercept将在Alfasigma的管理下调整策略，重新聚焦其他领域。 免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。