全球首发！创新“first-in-class”抗体疗法有望获欧盟准入

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。CSL公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）已给予积极意见，建议批准garadacimab作为一种预防性疗法，每月使用一次，适用于治疗12岁及以上的青少年和成年人患有遗传性血管水肿（HAE）。Garadacimab是一种靶向XII因子（FXIIa）的创新单克隆抗体，而FXIIa在HAE患者的水肿发作中扮演着关键角色。美国食品药品监督管理局（FDA）也正在对garadacimab的上市申请进行审评，预计近期将公布其审评结果。 CHMP的这一肯定意见是基于VANGUARD关键性3期临床试验及其开放标签扩展研究所得的积极数据。这些研究分别对garadacimab的疗效与安全性进行了评价。研究达到了主要终点，数据显示，在整个治疗过程中，62%的患者未发生发作，HAE发作的中位次数降至零，每月HAE发作次数与安慰剂相比减少了86.5%。开放标签扩展研究的中期分析结果表明，garadacimab具有良好的长期安全性，并能持续降低HAE发作的频率。VANGUARD研究的全部结果已被《柳叶刀》期刊发表，而开放标签扩展研究的主要结果则载于《Allergy》杂志。 遗传性血管水肿是一种罕见的遗传性疾病，可能危及生命，其病因在于C1酯酶抑制剂（C1-INH）的缺失或功能异常。C1-INH在血液中帮助控制炎症，当其功能不足时，液体可能在组织中积聚，导致显著的肿胀。HAE发作可以影响身体的多个部位，包括面部、腹部、喉部和四肢。腹部发作可能导致严重的疼痛和消化不适，而面部或喉部的发作则可能引发呼吸道阻塞和窒息，若不及时处理，甚至可能危及生命。 当FXII被激活时，会触发导致水肿形成的级联反应。与其他目标下游介质的HAE治疗方式相比，garadacimab能够从源头上抑制FXIIa，独特地阻止了级联反应的发生。 免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。