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当地时间12月8日晚，第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣地亚哥隆重召开。上海医药旗下的上药生物治疗（香港）有限公司和上海医药集团生物治疗技术有限公司，与上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心的李本尚团队合作研发的儿童白血病细胞疗法，在大会上引起了广泛关注。
这项研究发布的数据表明，一种新型的双顺反子嵌合抗原受体T细胞疗法在多数复发或难治性B系急性淋巴细胞白血病患儿中表现出显著且持久的反应。几乎所有接受该疗法的患者均实现了完全缓解。此次研究的成功发布，也标志着近年来上海在生物医药原创性研究领域的重大国际突破。
张骅，上药生物治疗的副总经理兼首席科学家，详细介绍了这项研究的临床成果。截至2024年4月30日，在研究者发起的临床试验中，共有343例儿童接受了治疗，完全缓解率达到了惊人的99.1%。在为期13.9个月的观察期内，12个月的无事件生存率和总生存率分别为75.5%和93.5%。这一成果赢得了大会国内外专家的一致认可与好评。
美国血液学会年会是全球最具规模的血液学国际会议，覆盖恶性与非恶性血液疾病的研究，由世界最具影响力的血液病学术组织主办，每年吸引了来自百余国家的两万多名顶尖科学家和专家，分享最前沿的研究进展和突破性临床数据。
细胞与基因治疗（CGT）是国家与上海市的重点科技发展领域，亦是未来大健康产业集群的重要组成部分。近年来，上海医药坚持推动上海生物医药产业的领先发展，依托“工商研投”协同模式，创建了紧密结合“产学研医资”的创新生态圈。上海医药通过在香港科技园设立研发实验室，与上海第十人民医院首创“前院后厂”模式，并与上海儿童医学中心共建儿童细胞治疗中心，形成了“香港孵化、上海转化”的协同发展模式，促进科研成果的临床转化，让更多儿童肿瘤患者从中受益。
上药生物治疗总经理华坚表示，在第66届美国血液学会年会上，我们的研究成果得到了全球同行的认可，标志着他们在细胞与基因治疗领域迈出了重要的一步。未来，他们将继续发挥“香港－上海”双重中心及“前院后厂”的优势，利用现有的技术平台深入探索细胞药物在实体肿瘤治疗中的潜力，为更多肿瘤患者提供优质治疗方案。同时，将开拓非肿瘤领域应用，探索细胞治疗在自身免疫疾病、慢性感染和其他慢性疾病中的应用前景。此外，他们将积极推动工艺和设备的降本增效，以解决细胞治疗的关键挑战和提高其可及性，使更多患者能负担得起这种治疗。
值得一提的是，今年9月，上海医药成立了上海康健生细胞技术有限公司，并与上海交大医学院附属瑞金医院、上海儿童医学中心及中国干细胞集团签署了细胞治疗领域的战略合作协议，旨在共建一个以“合作创新、项目创新、机制创新”为核心的细胞治疗新质生产力平台。这次研究成果的发布，有望加速推动上海医药及上海市在细胞与基因治疗领域的技术创新与产业化进程。
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